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當地時間2024年11月21日，諾華發布新聞稿，宣布以最高11億美元的的價格收購Kate Therapeutics（Kate）。

Kate專注于開發用于治療遺傳性肌肉退行性疾病和心臟病的腺相關病毒（AAV）基因療法，目前其在研管線適應癥涵蓋了X-連鎖肌管肌病（XMTM）、杜氏肌營養不良癥（DMD）、面肩肱型肌營養不良癥（FSHD）、強直性肌營養不良癥1型（DM1）和心肌病等。以上管線暫時還均處于臨床前階段，其中XMTM的項目由Kate和安斯泰來合作開發。除已有的管線外，Kate的另一項重要資產是其建立的Deliver和Cargo技術平臺。其中，Deliver被設計用來篩選進化功能性的AAV衣殼，實現更高效更靶向性的運輸。Cargo則可通過體內大規模平行報告基因分析（MPRA）和機器學習，開發出更強的的增強子和啟動子組合，促進目標基因在特定細胞類型中的表達。

諾華在其新聞稿中表示，此次收購Kate主要是為了補充其在基因療法和遺傳性肌肉退行性疾病領域的管線布局。

一家biotech成立背后的初心

2023年6月，Kate宣布獲得5100萬美元的A輪融資，自此走出隱匿模式，首次公開露面。Kate的聯合創始人共四位，分別是Kevin Forrest博士、Sharif Tabebordbar博士、Mark Fielde博士和.Alan Beggs博士。

在查詢這家幸運的biotech的既往資料時，筆者偶然翻到了紐約時報對其創始人之一——Sharif Tabebordbar博士的采訪報道。采訪文章記錄了Tabebordbar博士的過往履歷和創立這家biotech的初心，從一位患者家屬，甚至是致病基因攜帶者的視角，展示了遺傳性肌肉退行性疾病人群所遭受的痛苦。筆者已將這篇采訪文章進行翻譯整理，供大家參考閱覽。

1986年，Tabebordbar博士出生，那時他的父親Jafar32歲。一般來說，32歲正處于一個人一生中的黃金時期，但Jafar的身體卻區別于同齡人，已經開始出現肌肉萎縮導致的不適癥狀，比如走路時左搖右晃，時常會被絆倒。這種癥狀隨時間推移愈發嚴重，Jafar在后期已無法正常駕駛車輛，甚至50多歲時僅有一只手可正常使用。

自Tabebordbar博士有記憶起，看到的就是父親每況愈下的身體狀況。他想知道這是什么疾病，也想知道繼承了父親DNA的自己和弟弟會不會終有一天也像父親一樣最終只能被困在輪椅上。但當時科研界也才剛剛開始認識到這種罕見的疾病，并沒有人能回答他這個問題。

想要救治父親的強烈愿望自幼就在Tabebordbar博士的心中扎下了根。在后來的學習經歷中，Tabebordbar博士堅定地選擇了生物學方向，并成功被伊朗的德黑蘭大學的加速課程計劃錄取。值得一提的是，該計劃每年僅錄取8~10人，入選并不是一件容易的事兒。

在德黑蘭大學獲得碩士學位后，Tabebordbar博士成功進入哈佛大學教授Wagers的實驗室，得償所愿開始研究肌肉萎縮癥。后來趁著其父去哈佛參加他的畢業典禮的時機，Tabebordbar博士給父親做了一次基因測序，但并未找到致病的突變基因。后經更復雜的測試，最終才確定這么多年困擾著他父親的正是FSHD。但幸運的是， Tabebordbar博士雖遺傳了這種突變，但致病基因并不完整，因此并沒有得FSHD。

FSHD是典型的罕見病之一，發病率約為1/20000，是繼DMD和DM后的第三大神經肌肉系統疾病。據估計，全世界有超過87萬人患有這種疾病。FSHD為常染色體顯性遺傳，但仍有大約20%~30%患者為新生突變，沒有遺傳史。根據分子遺傳突變特征可以將FSHD分為：FSHD1型（更常見，約占95%）和FSHD2型。FSHD主要影響患者面部、肩部和上臂的肌肉，疾病發展至后期約有20％的FSHD患者最終需要使用輪椅。目前，FSHD沒有治療/延緩疾病進展的藥物上市。

從哈佛畢業后，Tabebordbar博士曾自主創業，籌辦了一家基因編輯療法公司，但不幸倒閉了。首次創業失敗后，Tabebordbar博士找了一份在研究所的工作，主要的科研方向就是從數百萬種病毒中篩選出那些幾乎完全靶向肌肉的病毒。這無疑為后期其與其他幾位創始人共同創建Kate打下了基礎。

“我做了100次實驗，但其中95次都不會成功。“Tabebordbar博士在采訪時表示，但這正是科學家所需要的精神。Tabebordbar博士希望能讓更多像父親一樣飽受疾病折磨的人免受痛苦，在談及父親被病魔折磨的一生時，Tabebordbar博士表示：“他生不逢時。”，言語間滿是遺憾。

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