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日前，Denali Therapeutics公司在第三季度財(cái)報(bào)中宣布，其在研療法DNL126入選美國FDA的START項(xiàng)目。這是FDA新近啟動(dòng)用于加快罕見病藥物開發(fā)的項(xiàng)目。DNL126是一款基于該公司的酶轉(zhuǎn)運(yùn)載體（ETV）的融合蛋白藥物，旨在穿越血腦屏障，治療IIIA型黏多糖貯積癥（MPS IIIA）。

Denali公司在財(cái)報(bào)中宣布，在針對MPS IIIA患者的開放標(biāo)簽1/2期研究中，最長25周的給藥初步數(shù)據(jù)顯示，與基線相比，接受DNL126治療的患者腦脊液中的硫酸乙酰肝素（HS）水平顯著下降，某些患者HS恢復(fù)正常水平。安全性數(shù)據(jù)支持該藥物的繼續(xù)開發(fā)。最常見的治療伴發(fā)不良事件是輕度至中度的輸注相關(guān)反應(yīng)。研究人員發(fā)現(xiàn)一例嚴(yán)重不良事件，與藥物無關(guān)。Denali計(jì)劃在未來的醫(yī)學(xué)會(huì)議上展示這些數(shù)據(jù)。

基于積極的初步的1/2期結(jié)果和監(jiān)管環(huán)境，Denali最近擴(kuò)大了這一臨床試驗(yàn)的規(guī)模，并繼續(xù)評(píng)估開發(fā)計(jì)劃，包括使用加速批準(zhǔn)途徑。

MPS IIIA是一種常染色體隱性遺傳病，由編碼N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶（SGSH）的基因發(fā)生突變所引起。SGSH酶可分解并回收HS，HS調(diào)控著一系列重要的生理過程，但是當(dāng)編碼SGSH的基因發(fā)生突變而導(dǎo)致酶失活時(shí)，HS會(huì)在器官中積聚并破壞器官的正常功能，特別是造成中樞神經(jīng)系統(tǒng)的功能損傷，患者可能出現(xiàn)發(fā)育遲緩、行為障礙、癲癇發(fā)作等認(rèn)知或生理異常狀況。常用酶替代療法由于無法穿越血腦屏障，因此難于緩解MPS IIIA的中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。Denali的技術(shù)平臺(tái)通過將N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶與轉(zhuǎn)運(yùn)載體融合，有望提高療法的中樞神經(jīng)系統(tǒng)遞送效率，緩解患者的癥狀。