11月1日,國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)官網顯示,艾司林科(Acelink Therapeutics)的罕見病藥物AL01211膠囊擬納入突破性療法,適應癥為法布雷病。
此外,艾司林科還在開發AL01211在1型戈謝病(非神經病變型)領域的應用。早期的GCS抑制劑已被證明在治療1型戈謝病方面效果良好。然而,這些抑制劑效力較低,代謝較快,還可能引起胃腸道不良反應。AL01211具有優越的藥物特性和安全性,有望成為1型戈謝病的更佳治療選擇。
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