來源：國家藥監局審評中心 編輯：wangxinglai2004
2024年09月30日，國家藥監局審評中心發布了關愛計劃項目信息公示，涉及企業為輝瑞投資有限公司，產品治療領域為血友病相關疾病，公示期截止10月12日。
依據《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作（“關愛計劃”）申報指南》，現將擬納入“關愛計劃”試點項目的基本信息予以公示，公示時間截至2024年10月12日。
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以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃（“關愛計劃”） “關愛計劃”是為了推動以患者為中心的藥物研發，落實國家藥監局關于加快推動罕見疾病用藥的工作部署而在罕見疾病藥物研發領域開展的一項試點工作。“關愛計劃”旨在堅持“以患者為中心”的藥物研發理念，鼓勵藥物研發單位在罕見疾病藥物研發過程中傾聽患者聲音，關注患者的體驗與感受。 目前全球已知的罕見疾病超過7000種。罕見疾病發病率/患病率極低，病情復雜，目前對其認識相對有限，加劇了罕見疾病藥物研發難度。 當前，“以患者為中心”的藥物研發理念逐步被廣泛接受。對于罕見疾病藥物而言，在研發過程中，落實“以患者為中心”的藥物研發理念，關注患者視角，傾聽患者聲音，將有助于藥物研發企業、研究者、監管機構了解罕見疾病，了解患者需求，從而助力于對此類藥物研發的科學流程及技術要求的優化。 為此，藥審中心啟動以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作，即“關愛計劃”。 “關愛計劃”旨在指導申請人在藥物研發的全程，引入罕見疾病患者的觀點，提升將與藥物臨床獲益-風險評價相關的患者體驗整合入罕見疾病藥物臨床研發中的科學性、規范性及合理性，并在此過程中增強監管機構、藥物研發單位、患者等專注于罕見疾病藥物研發的各方溝通與協作，最終促進罕見疾病藥物的上市，滿足臨床需求。 “關愛計劃”是一項旨在罕見疾病藥物研發領域落實以患者為中心的藥物研發理念的試點工作。 《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作（“關愛計劃”）實施框架》（以下簡稱《實施框架》）是“關愛計劃”的配套文件。《實施框架》將藥物研發為5個階段，覆蓋藥物研發的全生命周期，具體包括： A階段：研發立項階段；B階段：臨床試驗開展前（Pre-IND）階段；C階段：關鍵研究前階段；D階段：上市申請前/上市申請（Pre-NDA/NDA）階段；E階段：上市后階段。《實施框架》中詳細介紹了不同的研發階段可以開展的、體現“以患者為中心”的研發理念的工作內容和具體實施方法，主要包括在不同階段如何收集符合該研發階段需要的患者體驗數據、如何將這些數據應用于藥物研發過程中、以及如何實施兼顧患者體驗的臨床試驗。 《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作“關愛計劃”的申報指南》（以下簡稱《申報指南》，見附1）和《實施框架》（見附2），詳細介紹了申請加入“關愛計劃”的方法和具體要求，供有意向申請加入“關愛計劃”的申請人參考。 申請人基于自愿原則通過溝通交流途徑，根據藥物所處的研發階段，申請加入“關愛計劃”中相應的階段（申報表見附3）。藥審中心在A、B、C、D、E各階段選擇1—2個具有代表性的品種納入“關愛計劃”。納入試點項目的品種需根據《實施框架》中的要求開展和完成所對應階段相關的工作。申請人在依據現行規定和工作程序開展常規的藥物申報及注冊工作的同時，還需向藥審中心匯報實施框架中所要求的相關工作進展或結果。 申請人可以通過溝通交流途徑向藥審中心遞交加入“關愛計劃”的申請。藥審中心將結合產品特點、所開發/申報的適應癥情況、以及申請人所提交的實施計劃等，經藥審中心罕見疾病工作組和相應適應癥團隊對是否同意其納入“關愛計劃”進行評價，必要時將召開溝通交流會，就實施計劃的細節予以討論。
經評價擬同意納入“關愛計劃”后，藥審中心將予以公示，公示期為5個工作日，公示無異議的品種最終將納入“關愛計劃”。
