8月7日晚間，百濟(jì)神州公布2024年第二季度財務(wù)業(yè)績以及業(yè)務(wù)進(jìn)展。其中，主要管線亮點如下：
- 針對R/R套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）的全球潛在注冊性2期試驗已完成入組，針對華氏巨球蛋白血癥（WM）全球潛在注冊性2期試驗、復(fù)發(fā)/難治性（R/R）CLL的中國潛在注冊性2期試驗以及sonrotoclax聯(lián)合百悅澤®用于TN CLL的全球3期試驗CELESTIAL繼續(xù)入組患者。
- 在2024年EHA年會上，公布了與百悅澤®聯(lián)用治療R/R CLL/SLL和R/R MCL的1期研究數(shù)據(jù)，展示出深度、持久的緩解和可耐受的安全性特征；以及作為單藥治療R/R WM、與阿扎胞苷聯(lián)用治療TN和R/R急性髓系白血病，以及與地塞米松聯(lián)用治療攜帶t（11; 14）突變的R/R多發(fā)性骨髓瘤的1期研究數(shù)據(jù)結(jié)果，均取得令人鼓舞的緩解率、持久的緩解和可控的安全性特征。
- 獲得FDA授予的快速通道資格，用于治療R/R WM。
- 用于R/R CLL 和 R/R MCL 的 3 期研究預(yù)計將于 2024 年第四季度或 2025 年第一季度入組首例受試者。
- 迄今為止，整個項目已入組超過300例患者；用于治療R/R MCL和R/R CLL的潛在注冊可用擴(kuò)展隊列繼續(xù)入組患者。
- 在2024年EHA年會上，展示了在治療R/R CLL/SLL患者中良好的初步有效性和安全性數(shù)據(jù)；預(yù)計3 期研究將于 2024年第四季度或 2025年第一季度入組首例受試者。
- 替雷利珠單抗與BGB-A445（抗OX40抗體）、LBL-007（抗LAG-3抗體）和BGB-15025（HPK1抑制劑）聯(lián)用治療肺癌的多個隨機(jī)隊列預(yù)計將于2024年內(nèi)進(jìn)行數(shù)據(jù)讀出。
- BGB-C354（B7H3 ADC）：公司首款自主研發(fā)的ADC，已啟動劑量遞增研究。
- BGB-R046 （IL-15前體藥物）：已啟動劑量遞增研究；這是一種細(xì)胞因子前體藥物，將在腫瘤微環(huán)境中利用蛋白酶切割釋放出活性成分IL-15，并通過促進(jìn)T細(xì)胞和自然殺傷細(xì)胞（NK）擴(kuò)增來激發(fā)抗腫瘤活性。
- 泛KRAS抑制劑、MTA協(xié)同PRMT5抑制劑及EGFR CDAC靶向蛋白降解劑有望在2024年下半年進(jìn)入臨床開發(fā)階段。
- BGB-43395（CDK4抑制劑）：單藥治療組以及與氟維司群和來曲唑的聯(lián)合治療組繼續(xù)在預(yù)期有效劑量范圍內(nèi)進(jìn)行劑量遞增，未觀察到劑量限制性毒性；至今已入組超過60例患者；有望在2024年第四季度公布1期試驗的首次數(shù)據(jù)讀出結(jié)果。
- BG-68501（CDK2抑制劑）和BG-C9074（B7H4 ADC）：繼續(xù)進(jìn)行單藥治療劑量遞增研究，藥代動力學(xué)特征符合預(yù)期，未觀察到劑量限制性毒性。
- 替雷利珠單抗與LBL-007（抗LAG-3抗體）聯(lián)用治療ESCC的隊列將于2024年內(nèi)進(jìn)行數(shù)據(jù)讀出。
- 中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理了澤尼達(dá)妥單抗用于膽道癌二線治療的新藥上市許可申請（BLA）。
- CEA ADC、FGFR2b ADC和GPC3x4-1BB雙特異性抗體有望在2024年下半年進(jìn)入臨床開發(fā)階段。
- 啟動了BGB-45035（IRAK4 CDAC）的臨床開發(fā)，該藥物有潛力誘導(dǎo)更深、更快的IRAK4降解，并比其他同類藥物具有更強(qiáng)的細(xì)胞因子抑制作用；這是公司在自有CDAC平臺上研發(fā)的第二款靶向降解劑。
百濟(jì)神州2024年第二季度總收入達(dá)9.29億美元，2023年同期為5.95億美元，主要得益于百悅澤®在美國和歐洲的銷售額分別同比增長114%和209%。除百悅澤®產(chǎn)品收入增長之外，從安進(jìn)獲得授權(quán)許可的產(chǎn)品在中國的銷售和百澤安®的銷售也對產(chǎn)品收入產(chǎn)生積極影響。研發(fā)費用方面同比增長，主要因為臨床前項目推進(jìn)至臨床、早期臨床項目推進(jìn)至后期發(fā)展階段。2024年第二季度，與在研項目授權(quán)引進(jìn)資產(chǎn)相關(guān)的預(yù)付款和里程碑付款總額為1200萬美元。百濟(jì)神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官歐雷強(qiáng)先生在新聞稿中表示，我們在第二季度取得了卓越的財務(wù)業(yè)績表現(xiàn)，同時也迎來了發(fā)展的轉(zhuǎn)折點。憑借全球收入的快速增長和持續(xù)的財務(wù)管理，百濟(jì)神州已在非美國公認(rèn)會計原則（GAAP）下實現(xiàn)經(jīng)營利潤盈利。
