突破性療法達到3期臨床主要終點，明年遞交上市申請

Savara公司今天宣布，關鍵性3期臨床試驗IMPALA-2達到主要終點。IMPALA-2是一項為期48周的隨機雙盲、含安慰劑對照臨床試驗，評估每天一次吸入300微克molgramostim或匹配安慰劑在患有自身免疫性肺泡蛋白質沉積癥（aPAP）成年患者中的療效和安全性。Molgramostim是一種吸入形式的重組人粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）。

▲IMPALA-2試驗的主要療效結果（圖片來源：參考資料[1]）

Molgramostim已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格、快速通道資格和突破性療法認定，用于治療aPAP。該公司公司計劃在2025年上半年完成生物制品許可申請（BLA）的提交。

AI賦能新藥開發，新銳完成3.72億美元融資

Formation Bio今天宣布已完成3.72億美元的D輪融資。該公司旨在構建AI賦能的技術平臺，加速藥物開發和臨床試驗的各個方面，通過與生物技術和醫藥公司合作，引進在研療法，并將這些項目推進到臨床概念驗證以及更遠的開發階段。

在引進候選藥物方面，Formation Bio計劃從生物技術和醫藥合作伙伴引進處于臨床開發階段的項目。通過與Formation Bio合作，小型生物技術公司不僅可以推進其主打項目，還可以為其管線中的其他藥物創造開發路徑。對于大藥企來說，Formation Bio創造了一種額外的開發路徑，使公司能夠以更有效的方式進行更多的臨床試驗。

在AI賦能藥物開發方面，通過其科技驅動的運營模式，Formation Bio能夠更快、更高效地進行臨床試驗，簡化了如研究啟動、參與者招募、數據管理、數據庫鎖定和臨床試驗收尾等活動。基于其技術、數據和運營基礎，Formation Bio能夠迅速在平臺中整合大型語言模型（LLM）、AI模型和應用程序。該公司的目標是，在專家人類監督和強化的基礎上，精細調整和定制的LLM可以自動化許多核心藥物開發功能。例如，醫學寫作、臨床方案開發、生物統計、報告生成、法規情報等。