爵士生物醫(yī)藥公司在去年收購(gòu)了著名罕見(jiàn)病藥物研究公司Gentium公司后,立刻開(kāi)始了一系列動(dòng)作。現(xiàn)在,爵士公司開(kāi)始將目光投向一項(xiàng)此前被Gentium公司長(zhǎng)期擱置的治療靜脈閉塞癥藥物defibrotide。
此前Gentium公司與西格瑪公司曾經(jīng)達(dá)成一項(xiàng)總價(jià)值2500萬(wàn)美元的合作協(xié)議以研發(fā)defibrotide。然而在2013年歐洲醫(yī)藥管理部門拒絕了其上市申請(qǐng)并列舉出defibrotide從藥效到安全性一系列問(wèn)題,給公司以沉重打擊。另一方面,2011年FDA也曾作出類似決定。此后由于Gentium尋求重組,defibrotide的開(kāi)發(fā)審批工作就陷入暫停狀態(tài)。此次爵士公司決定繼續(xù)這一項(xiàng)目,顯然是有把握推動(dòng)相關(guān)醫(yī)藥管理部門批準(zhǔn)這一藥物。
爵士現(xiàn)在確信他們能獲得FDA和SigmaTau的里程碑的時(shí)間與批準(zhǔn)。爵士將在試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明改善生存率的患者對(duì)藥物的建設(shè)情況,雖然在藥物組18%病人由于毒性研究被迫離開(kāi)。
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