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    目前，歐洲藥品管理局已經批準一種治療杜氏神經肌肉疾病的新藥ataluren(PTC124)，這對于治療杜氏神經肌肉遺傳性疾病為重大進步。

    盡管該藥不能完全治愈這類疾病，但會明顯減緩病情惡化速度。新藥將在近期推向市場，給病患帶去巨大希望，畢竟治療該病的藥物十分有限。該藥由美國PTC療法研究所開發研制，歐洲藥品管理局已準許其在一定條件下進入歐洲市場，但之前必須得到歐盟委員會許可。

    杜氏型肌營養不良癥是一種兒童最易患的神經肌肉性疾病，且患者幾乎僅為男孩。法國平均每3300名兒童中就有1人罹患此病，即每年150到200個新生兒深受其害。杜氏型肌營養不良將導致患者四肢及軀干肌肉日趨無力，以致在青少年時期完全喪失行走能力，最終致患者因心衰竭而早逝。

    報道指出，基于“基因手術”這一創新技術，ataluren對于13%的杜氏型肌營養不良患者產生了療效。這部分患者攜帶一種特殊的突變基因。這種突變基因過早阻礙了抗肌萎縮蛋白合成，該蛋白對于保證肌肉正常機能不可或缺。通過服用該藥物，細胞組織將忽略上述突變基因發出的“終止信號”，從而完成蛋白質的合成。

    為證明藥效，美國PTC療法研究所對約200名確診患病但還能行走的5歲以上兒童進行了多項試驗。實驗證實，該藥的確可以減緩疾病惡化速度，甚至改善行走能力。法國相關肌肉學研究所醫療及科學部門高層托馬斯沃伊特在接受《費加羅報》采訪時表示，如果沒有藥物治療，上述兒童在6分鐘內的移動距離平均每年會減少40米。然而，服用ataluren一年的患兒在6分鐘內的移動距離僅減少了30米，這無疑是巨大進步。