合成患者自身免疫細胞來抵抗艾滋病毒能夠使患者不需要終身接受抗逆轉錄病毒療法。
研究人員說艾滋病患者可以通過基因工程生成免疫細胞來抵抗病毒感染。在人類學的一項小型研究中，科學家們報告說他們通過在T細胞中制造一個有益突變幾乎能夠治愈艾滋病患者。
在一項發表于周三的《新英格蘭醫學雜志》上的研究中，研究人員報告說他們可以利用基因組編輯來重建罕見的基因突變，這種基因突變能夠保護百分之一的人口免于患者病毒的感染。他們報告說一些接受基因改良治療的患者在暫時停止服用抗逆轉錄病毒藥物期間體內的病毒載量有所降低。有一個病人的血液內則再也檢測不到病毒。
鋅指核酸酶是研究人員用來在生物體和細胞（見“基因組手術”）的基因組中創建特定突變的基因組編輯工具之一。科學家門先前已經利用基因組編輯技術修改了包括猴子（見“利用基因組編輯改良的猴子”）在內的人類細胞和非人類動物的DNA。現在，新英格蘭醫學雜志的研究表明這種方法可以安全地用于人體中。
研究團隊在每一個參與研究的患者血液中都獲取了免疫細胞。然后他們利用鋅指核酸酶來“打破”CCR5基因的副本，CCR5基因能夠為艾滋病毒的關鍵突破口，即免疫細胞表面上的蛋白質進行編碼。然后再將這些細胞回注入每一位病人的血液中。這個修改過程并不完美，所以只有一些細胞能夠最終承載修改基因。加利福尼亞州里士滿的一家生產鋅指核酸酶的生物科技公司——桑加莫生物科學的首席執行官Edward Lanphier說：“大約有25%的細胞至少有一個打斷的CCR5基因。”
因為這些細胞是患者自身的細胞，因而沒有組織排斥的風險。研究人員說修改后的T細胞對艾滋病毒感染更具有抵抗力。
在病人輸液一個星期以后，研究人員便能夠在患者血液中找到修改的T細胞。輸液四周以后，研究的十二位患者中有六位暫時停止服用抗逆轉錄病毒藥物，因而研究人員可以評估基因組編輯治療對患者體內的病毒數量的影響。在這些患者中有四位患者血液中的HIV病毒數量降低了。有一名患者血液中完全檢測不到病毒。研究團隊后來發現這個實驗效果最好的患者體內天生就已經有一個CCR5基因的突變副本。
美國賓夕法尼亞大學醫學院的一名細胞基因療法研究員也是這項研究的合作者Bruce Levine說，攜帶一個破損的CCR5基因副本的患者向艾滋病發展的速度要比沒有攜帶的患者慢。由于那個實驗效果最好的患者體內的所有細胞都已經攜帶了一個CCR5基因的中斷副本，因而鋅指核酸酶的修改導致T細胞攜帶無功能性基因副本。這就意味著這些細胞完全可以抵抗艾滋病毒感染。研究團隊現在正在努力增加可以最終攜帶兩個CCR5破損基因副本的免疫細胞數量。
