格萊斯頓研究所的科學家利用一個單一的遺傳因子，首次將皮膚細胞轉化為一種能通過自我聯通而形成功能型網絡的腦細胞。這項研究為對抗許多神經性疾病帶來了新希望。科學家們期望這樣的細胞轉化或重組，能夠引導出一種更好的模式，來對如早老性癡呆這樣的神經性疾病的藥物進行測試。
此次研究時逢早老性癡呆的再次集中研究。如今，僅在美國，就有540萬人經受著這種疾病的折磨。而這一數字，在2050年，有望達到現在的三倍。而現在還沒有廣泛認可的藥物來抵御或逆轉這種衰竭性疾病的進展。
在網上發表的細胞干細胞成果中，在格萊斯頓研究院醫學博士黃亞東的實驗室研究員，描述了他們是如何將一種叫做Sox2的單一基因轉化為老鼠和人類的皮膚細胞的。幾天內，這些皮膚細胞轉化為了早期大腦干細胞，也叫做誘導性性神經干細胞（iNSCs）。這些誘導性神經干細胞開始自我更新，很快成熟化為一種能夠傳送電子信號的神經細胞。一個月內，這種神經細胞就發展成神經網絡。
格萊斯頓研究院隸屬于舊金山加州大學（UCSF）。兼任該大學神經病學副教授的黃博士說，“許多備選的藥物，尤其是那些為神經退行性疾病開發的藥物在臨床試驗中的失敗，是因為現有模式不能精確預計藥物對人腦的作用”，“源于皮膚細胞重組的人類細胞，有助于對藥物效力和安全性的評估，因此可以減少人體試驗的相關風險和人資消耗。”
黃博士的發現成果基于其他格萊斯頓科學家的工作，這種研究起始于格萊斯頓研究員兼醫學博士山中真也。早在2007年，山中博士就利用四種遺傳因子，將人類皮膚細胞轉化為一種類似于胚胎干細胞的誘導性多功能干細胞。
這些誘導性多功能干細胞，就像胚胎干細胞一樣，可以真正演變為人體中任何細胞形態。去年，格萊斯頓高級研究員丁盛博士宣布，他已經通過小分子和遺傳因子的結合，將皮膚細胞直接轉化為了神經干細胞?，F今，黃博士采取新策略，只用了Sox2這一種遺傳因子，不轉到多功能狀態，就能完成由一種細胞形態向另一種細胞形態的重組。
丁博士和黃博士為避免多功能狀態而做的努力，是設法避免發生潛在的危險。因為這種“游離的”誘導性多功能干細胞在被用來替代或修復受損器官和組織時，有可能發展成腫瘤。
畢業于舊金山加州大學生物醫學系的此論文的主作者凱倫·令說，“我們想知道，在這種新生成的神經細胞在植入老鼠大腦后，會不會導致腫瘤的生長。”“而我們看到的是這些重組的細胞融入了老鼠的大腦，沒有生成一個腫瘤。”
研究精確地顯示了Sox2在控制神經干細胞特性時發揮的主導調節作用。今后，黃博士和他的團隊期望能識別出類似的調節者，引導大腦中神經前體細胞和亞型神經元的發展。
“如果我們能夠準確的找到到底是哪種基因控制著每個神經類型的發展，我們就能讓一個單一簡單的人類皮膚細胞在培養皿中形成這種神經細胞，”黃博士說。“這樣我們就能檢驗那些作用于不同神經類型的藥物，如有關帕金森氏病的藥物。幫助我們在神經退化性疾病的藥物發展方面，取得長足進步。”
