張峰是愛迪塔斯醫(yī)藥公司的創(chuàng)始人之一，該公司打算利用CRISPR基因編輯技術(shù)治療疾病
與拿點兒處方藥治療自己的小病不同，未來的病人或許會選擇遺傳“手術(shù)”——利用一種革命性的基因編輯技術(shù)剪掉有害的突變，同時添上健康的脫氧核糖核酸(DNA)。
一套名為CRISPR(聚合定期空間短復發(fā)重復)的系統(tǒng)在2012年開始像爆炸一般流行開來，遺傳工程師、神經(jīng)科學家，甚至植物生物學家都將其視為一種高效而精確的研究工具。如今，基因編輯系統(tǒng)已經(jīng)脫離了一家生物技術(shù)公司獨大的局面，并正在吸引投資人的目光。
隨著一筆4300萬美元的風險投資的到賬，位于美國馬薩諸塞州劍橋市的愛迪塔斯醫(yī)藥公司于上月底宣布成立。由CRISPR的5位領(lǐng)銜研究者創(chuàng)立的這家公司旨在開發(fā)出直接更改致病基因的療法。
愛迪塔斯醫(yī)藥公司的贊助人之一、風險投資人Kevin Bitterman表示：“這是一個平臺，可以對各種家族遺傳病產(chǎn)生深遠影響。”
CRISPR建立在細菌用于探測和切斷外來DNA的一種免疫策略的基礎(chǔ)之上。DNA剪切酶Cas9通過一個核糖核酸(RNA)引導序列的幫助找到它的目標，利用它，研究人員現(xiàn)在能夠通過設(shè)計，追蹤任何感興趣的潛在基因。
愛迪塔斯醫(yī)藥公司并沒有透露其預定目標，但是該公司創(chuàng)始人之一、劍橋市麻省理工學院麥戈文腦研究學院神經(jīng)學家張峰(音譯)表示，這項技術(shù)可能首先會針對由單一缺陷基因拷貝引發(fā)的疾病。僅僅使導致疾病的拷貝失活便能夠為好拷貝的接管工作掃清道路。而涉及到兩個不正常基因拷貝的處理情況則需要通過拼接健康DNA來修正基因——張峰表示，這一壯舉還需要完成更多的工作及工程。
傳統(tǒng)的基因治療方法會使用病毒來傳遞DNA，這是一種并不精確的方法，因為它能夠引入有益的基因，但卻無法改變錯誤的序列。
作為愛迪塔斯醫(yī)藥公司正在努力的方向，基因編輯迄今為止一直被一家公司所掌控：加利福尼亞州里士滿的盛佳模生物科學公司。該公司使用了基于鋅指核酸酶的另一套系統(tǒng)用以剪斷并使感興趣的基因失活。
許多研究人員曾表示，與鋅指核酸酶相比，CRISPR更易于操作和定制，但與愛迪塔斯醫(yī)藥公司相比，盛佳模生物科學公司無疑已經(jīng)有了一個良好的開端。對于利用鋅指核酸酶破壞編碼艾滋病病毒用來進入免疫細胞的一種細胞表面蛋白的基因而言，盛佳模生物科學公司的臨床試驗已經(jīng)展現(xiàn)出令人鼓舞的結(jié)果。
盛佳模生物科學公司首席科學官Philip Gregory表示：“CRISPR為學術(shù)界帶來了一場風暴，它是一項非常振奮人心的新技術(shù)。”但他也認為，依然有幾個問題需要解決，包括有研究顯示，Cas9會對基因組中已經(jīng)脫靶的位點進行剪切。張峰表示，他的研究團隊和其他科學家正在進行研究以增加這種酶的特異性，并且已取得了一些收獲。
最后，這兩家公司都希望能夠得到美國食品與藥物管理局(FDA)的批準。紐約考恩和公司的生物技術(shù)分析師Nicholas Bishop認為：“FDA從未批準過一項基因治療產(chǎn)品。”該領(lǐng)域正在從一些早期基于病毒的基因治療試驗的高調(diào)而致命的失敗陰影中緩慢地恢復。但Bishop強調(diào)，這些天來，“監(jiān)管環(huán)境已經(jīng)有了相當?shù)乃蓜?rdquo;。
