近期發表于《柳葉刀神經病學》一項III期研究顯示，dexpramipexole治療肌萎縮側索硬化（ALS）患者并未顯示明顯獲益。而此前II期臨床研究顯示，在肌萎縮側索硬化患者功能和死亡率綜合評估中，dexpramipexole （25-150mg，2次/日）可保持較好的耐受性達9個月以上，在高劑量時表現出明顯的療效。
III期研究概述
在這項隨機，雙盲，安慰劑對照3期試驗（EMPOWER）中 ，研究者招募了年齡18-80歲的患者（ALS發病小于24個月），來自11個國家81家學術醫療中心。使用集中式語音互動式在線系統對合格受試者進行隨機分配，進行dexpramipexole 150mg，2次/日或安慰劑治療（1:1分配）12-18個月，按試驗地點，發病部位（延髓與其他部位）和以前使用利魯唑史進行分層。主要終點指標是基于肌萎縮側索硬化功能評定量表修訂版（ALSFRS -R）總分變化和12個月以上死亡時間的功能和生存綜合評估（CAFS）評分。同時監測患者的不良反應。
研究者2011年3月28日至2011年9月30日間，共招募了943名受試者（474名隨機dexpramipexole治療，468名隨機安慰劑治療，1名患者退出）。受試者12個月后CAFS評分方面，dexpramipexole組（評分441.76 ，95％CI415.43-468.08 ）和安慰劑組（438 .84，412 .81 - 464 .88 ，P = 0.86）無顯著差異。12個月時基線ALSFRS-R總分平均變化（dexpramipexole組-13.34：安慰劑組-13 .42，P = 0 .90 ）或死亡時間（74 [ 16％ ]：79 [ 17％ ];風險比1.03 [0.75-1.43] ， P = 0 .84 ）無差異。dexpramipexole組及安慰劑組分別有37名（8％）、8名（2％）受試者出現中性粒細胞減少癥，其他不良事件發生率相似。
研究者最后總結道，Dexpramipexole一般耐受性良好，但在任何預先設定的療效終點方面與安慰劑無差異。該研究為未來肌萎縮側索硬化癥治療藥物的臨床研究設計提供了供參考的信息。
II期研究回顧
美國克諾普（Knopp）生物制藥公司于2011年11月21日宣布其在研的肌萎縮側索硬化癥（ALS） 治療藥物Dexpramipexole（曾用名：KNS-760704）的Ⅱ期臨床試驗取得積極結果。
ALS 也被稱為運動元神經病，其特征是進行性肌肉無力和萎縮。Dexpramipexole 是一種小分子的苯并噻唑類藥物，臨床前模型證實該藥物能改善線粒體功能并對處于壓力下的神經元有顯著的保護作用。
該項臨床試驗結果顯示，接受高劑量Dexpramipexole治療患者的死亡風險明顯低于安慰劑對照組和低劑量組。
試驗中使用修訂的ALS 功能評分量表（ALSFRS-R）評價了患者的疾病進程，盡管各劑量治療組的整體效果差異不大，但接受高劑量Dexpramipexole 治療的患者與安慰劑對照組相比，前者的得分降低（即患者癥狀改善）更顯著。接受治療12 周后，ALSFRS-R 評分較基線平均下降的程度呈劑量依賴性。對該試驗的功能和生存率綜合評估（CAFS）顯示，接受高劑量Dexpramipexole 治療患者的平均得分明顯高于低劑量組（即患者結果更有利）。
臨床試驗顯示Dexpramipexole 的安全性和耐受性良好，常見的不良反應包括跌倒、肌肉無力、腰椎穿刺后綜合征和頭痛，各個劑量治療組的不良反應發生率沒有顯著差異。
