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比爾·蓋茨正式向阿茲海默病發起挑戰（圖片來源：GatesNotes）

本文轉載自“藥明康德”。

在世界上的每一個地方，人們都比以前要活得久。得益于科學進展，越來越少的年輕人會死于心臟病、癌癥、以及傳染病。能活到80歲以上的人越來越常見。我的父親再過幾周就要慶祝他的92歲生日了。在他出生的年代，活那么久是不可想象的。人們越活越久的事實理應總是一件美妙的事，但長壽什么時候會變成壞事呢？ 

你活得越久，就越有可能出現慢性疾病。你得關節炎、帕金森病、或是其他非傳染性疾病的風險每年都在增加，而這些疾病會影響你的生活質量。在所有影響老年人生活的惡疾中，一種疾病對社會有著尤其大的威脅，它就是阿茲海默病。

如果你能活到80多歲，患上阿茲海默病的機會要接近50%。在美國前十大致死原因里，這是唯一缺乏有效治療方式的疾病。而且，它正變得越來越流行。隨著“嬰兒潮一代”的老去，這一趨勢還會持續，這意味著更多家庭會看到他們深愛的家人出現認知能力的衰退和逐漸喪失。盡管這一負擔越來越重，科學家們還不知道究竟是什么導致了阿茲海默病，也不知道如何防止這種疾病摧毀大腦。 

我起初對阿茲海默病感興趣，是因為無論是從情感上，還是從經濟上，它都讓家庭和醫療系統付出了高昂的代價。這種疾病帶來的經濟負擔很容易量化?；加邪⑵澓Ｄ』蚱渌V呆癥的患者每年在醫療上花的錢，比那些沒有神經退行性疾病的老人，要多出5倍！和許多慢性疾病不一樣，患有阿茲海默病的人需要長期的照料支出，也需要直接的醫療花費。如果你不幸在60或70多歲得了阿茲海默病，你可能需要好幾十年的昂貴照料。 

這些開支是發達國家醫療系統里快速增長的一項負擔。根據阿茲海默病協會的數據，2017年，美國人要在阿茲海默病患者和其他癡呆癥患者上花2590億美元。在治療沒有突破的前提下，這些支出在接下來的幾年、幾十年里只會越來越多，擠壓醫療經費。這是全世界的政府都應該考慮的問題：低收入和中等收入國家的預期壽命正在趕上全球的平均水平，罹患癡呆癥的患者數量也在上升。

阿茲海默病正變得越來越流行（圖片來源：GatesNote）

阿茲海默病給人帶來的損失更難用數字去衡量。對于患者以及他們所愛的人來說，阿茲海默病都是一種糟糕的疾病。我對此非常了解。我的家族里，許多男性都有阿茲海默病。當疾病奪走你所愛的人的心智，而你對此無能為力，這種感覺壞透了。你就像是在經歷熟人的慢性死亡。 

我的家族史并不是我關心阿茲海默病的唯一原因，但我的個人經歷卻讓我感受到，當你或你所愛的人不幸得了這個疾病，你會是多么絕望。我們已經見證科學創新把HIV這樣一度致死的殺手變得慢性可控，能用藥物暫停病情發展。我相信我們也能在阿茲海默病上做到同樣的事，甚至做得更好。

（圖片來源：GatesNotes） 

去年，我花了很多的時間來了解這種疾病，以及目前我們所取得的進展。這個領域里有許多令人贊嘆的工作，能延緩阿茲海默病進展，或是減輕它對認知的影響。我從研究者、學術圈、投資人、以及產業專家里了解到的信息讓我充滿信心。如果我們能在下面五大領域取得進展，我們將極大地改變阿茲海默病的病程。

我們需要更好地了解阿茲海默病是如何進展的。大腦是一個復雜的器官。在患者還活著的時候，我們很難研究大腦。所以我們對大腦的正常衰老，以及阿茲海默病對它的影響還知之甚少。我們對于“大腦中發生了什么”的理解很大程度上依賴于尸檢，它只能顯示這種疾病的晚期癥狀，而無法解釋它的復雜秘密。比如說，我們還沒有充分理解，為什么非裔美國人或者是拉美人比白種人罹患阿茲海默病的風險更高。如果我們想要取得進展，我們需要更好地了解疾病背后的原因和生物學。 

我們需要更提早地檢測和診斷阿茲海默病。目前唯一確診阿茲海默病的方法就是死后的尸檢，因此我們很難在疾病進展早期確確實實地找到疾病。認知測試是一種選擇，但它的變數很大。如果你前一天沒睡好，就會影響到你的結果。像血檢那樣更可靠、用得起、而且能用得上的診斷方法會讓我們更容易地看到阿茲海默病如何進展，并追蹤新藥的治療效果。 

我們需要更多終止疾病的方法。一款阿茲海默病新藥能從多個角度來預防或緩解疾病。至今，大部分的新藥臨床試驗是靶向淀粉樣蛋白和tau蛋白，這兩種蛋白能導致大腦中的沉積和纏結。我希望這些方法能取得成功，但我們也需要支持那些采用不同、非主流方法的科學家，以防常規的手段遭遇失利。更多樣的藥物管線能增加我們找到突破的概率。

我們需要讓人們更便捷地參加臨床試驗。創新的速度取決于我們能多快做好臨床試驗。既然我們對疾病還沒有很好的了解，也沒有可靠的診斷方法，現在很難找到符合條件的早期患者來自愿參與臨床試驗。目前，單單是招募足夠的患者就要花去很多年。如果我們能為符合條件的參與者開發出一種流程，讓注冊更高效，我們能就更快地開展新的臨床試驗。 

我們需要更好地利用數據。每一次醫藥公司或研究實驗室開展研究時，都會獲得大量數據。我們應該將這些數據整理為更常用的格式，這樣我們就能更好地理解疾病的進展、性別與年齡如何影響進展、以及遺傳學如何決定罹患阿茲海默病的可能性。這些會讓研究人員更方便地尋找疾病模式，并找到新的治療方法。 

通過在這些領域取得進步，我認為我們能開發出一種干預手段，極大地減少阿茲海默病帶來的影響。我們有很多理由可以保持樂觀：我們對大腦和疾病的了解已經取得了很大進步，我們已經取得了進展。但我們需要做更多。 

我想要支持做這些工作的聰明大腦。作為第一步，我已經為癡呆癥發現基金捐贈了5000萬美元。這是一家私募的基金，正在開拓臨床管線，尋找新的治療靶點。目前，大部分的主要醫藥公司在研究淀粉樣蛋白和tau蛋白通路。癡呆癥發現基金能支持那些探索非主流方法的初創新銳，與主要醫藥公司的工作形成互補。 

這筆資助是通過我自己，而不是基金會做出的。第一批阿茲海默病的療法可能還需要十幾年，甚至幾十年才能成熟，它們最初也會非常昂貴。但當那一天到來時，我們的基金會可能會考慮如何讓貧困國家的人也能用上這些療法。 

在我們能真正考慮這些事情前，我們還需要大量的科學突破。利用所有開發中的新工具和新理論，我相信我們正處于阿茲海默病研發的拐點。在國家受昂貴療法的影響、阿茲海默病的流行讓醫療體系破產前，現在正是加速研發進展的好時機。 

這是一個我們能顯著改善人類生活的科學前沿。人們能活得比以前長很多，這是一個奇跡。但僅僅長壽是不夠的。人們還需要能享受他們的晚年，而我們需要阿茲海默病的突破性療法來實現這一目標。能夠加入這場戰斗，我感到很振奮。我已經迫不及待想看到下一步的進展了。

參考資料：

Why I’m Digging Deep Into Alzheimer’s