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過去的幾天里，CRISPR 領域又帶來了一波吸引眼球的新聞。上周，來自俄勒岡的一支團隊使用 CRISPR 基因編輯技術，首次在美國修改了人類胚胎基因組。今日，CRISPR 先驅之一張鋒教授在《自然》子刊《Nature Medicine》刊文，從人類遺傳多樣性的角度，呼呼我們在將基因組編輯技術應用到人體時，需要慎之又慎。

CRISPR 先驅之一張鋒教授呼吁，人類基因組編輯需要謹慎（圖片來源：Stat）

先簡單介紹一下 CRISPR 基因編輯技術的原理。這一技術需要兩類關鍵成員，一類是能夠剪切 DNA 的酶（如 Cas9 和 Cpf1），另一類則是負責將這些酶帶到特定區域的向導 RNA（gRNA）。在這兩類成員的作用下，CRISPR 系統能有效地對研究人員選定的基因組位點進行高效、精準的剪切，使得基因組編輯的大規模應用成為可能。人們暢想，使用 CRISPR 基因編輯技術，我們或許很快就能修復患者的基因，使他們健康生活。

但張鋒教授今日發表的這篇論文則提醒我們，對人類基因組的編輯不宜過于草率。他指出，人類的遺傳信息具有多樣性。這不但會影響到靶向特定序列的可靠性，還會影響到對酶的選擇。此外，由于人與人之間的遺傳信息有著明顯差異，每個人也都面臨著不同的“脫靶風險”（即在意料外的基因組區域進行編輯）。

 

常見致病基因的分析表明，潛在脫靶位點并不罕見（圖片來源：《Nature Medicine》）

作為佐證，張鋒教授找到了 12 個與人類疾病直接相關的基因，并尋找這些基因中潛在的脫靶位點。統計顯示，這樣的潛在脫靶位點并不罕見。

為此，張鋒教授提出了兩個潛在的解決方案。首先，他建議在對患者進行治療前，先進行全基因組測序，了解到對于特定患者而言，CRISPR 基因編輯技術的安全性和有效性。其次，他也建議在選擇編輯的位點時，盡量使用脫靶風險最低的序列，確保在人群中的安全性。

一些研究人員相信，這篇論文直面回答了目前對于 CRISPR 基因編輯技術脫靶效應的擔憂。最近，美國 FDA 的一個顧問委員會在評估諾華的重磅 CAR- T 療法時，就特地提到了基因編輯是否會造成額外的突變，誘發全新的癌癥。盡管這一療法得到了委員會的一致支持，人們對于基因編輯技術的人體應用卻遠未徹底放下心來。

Andy May 博士表示，這并不意味著我們需要對所有人的基因組都進行測序，才能開發 CRISPR 療法（圖片來源：CrunchBase）

Andy May 博士是 Chan Zuckerberg 生物中心（由扎克伯格夫婦創立）負責基因組工程的高級主任，他認為張鋒教授的這篇論文是一個很好的討論。不過他也指出，這并不意味著“所有人的基因組都被測序過后，我們才能推進 CRISPR 療法的開發”。沒有什么療法是零風險的，關鍵是我們是否能將風險牢牢掌控。

張鋒教授也持有同樣的觀點。他在論文中提出，這項關于人類遺傳多樣性的分析提供了很好的工具與資源，讓人們了解應該如何提高療效與安全性。最終，這些發現應當推動基因療法更快地進入臨床。

參考資料

[1] Implications of human genetic variation in CRISPR-based therapeutic genome editing

[2] CRISPR Pioneer Zhang Preaches Extra Caution In Human Gene Editing