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        在ACS化學神經于本周公布的一項研究中，美國圣路易斯大學的研究人員報告稱，治療小鼠的化合物——SR1078——減少了孤獨癥的行為。由SLU藥理學和生物學的主席托馬斯·伯里斯博士及其實驗室開發的這種藥物增加了據悉在孤獨癥患者腦中較少的基因表達。

自閉癥譜系障礙是一組神經發育障礙，其中包括社交困難、溝通困難以及過度的重復行為。目前，雖然有能夠治療一些癥狀的藥物，倡沒有治療基礎疾病本身的藥物療法。

盡管科學家并不完全了解孤獨癥的病因，但是有研究表明，某些基因往往在自閉癥兒童的大腦中表現較低（低表達）。RORa，核受體，在那些患有自閉癥的人的大腦中表現也較低?；虮磉_的激活劑——RORa——據顯示能夠調節自閉癥大腦中的低表達的主要基因。

伯里斯的團隊開發出一種藥物，SR1078，其增加了RORa的活性，并且隨后增加了缺失基因的表達。

 “我們開發了第一種能夠有效針對RORa的藥物。在這一點上，SR1078更像一個化合物，而不是一個真正的藥物。在其準備好進行人體試驗之前必須得到優化，”伯里斯表示。“不過，它能夠到達腦部，這是一個關鍵因素。”

伯里斯的研究小組使用的顯示出自閉行為的特定菌株的小鼠，并且在這種小鼠模型中，動物顯示出了一些行為，例如過度修飾、固定在無生命的物體上以及社會技能缺失。

 “小鼠不斷地整理自己。我們使用錄像帶并且計數它們的整理事件。普通小鼠大約在10分鐘內整理自己125次。具有自閉癥姿態的小鼠將在該時間跨度內對自己的整理達到了它的250倍，這主要是由于過度的重復行為。”

當這些小鼠通過藥物化合物進行治療之后，伯里斯不但發現了缺失基因表達的增加，還發現了自閉癥行為的減少，其中重復的梳理事件表現出了顯著地減少。

此外，有關培養菌內人腦細胞的研究也顯示出該藥物增加了這些基因的表達。

接下來，研究小組將研究小鼠的社會活動，從而查看該藥物對它們這方面的行為產生了什么樣的影響。

該研究還處于早期階段，在它能夠被用作治療患孤獨癥兒童的療法之前，還需要完成更多的研究，包括人類中臨床試驗。但是，該研究小組由于他們在目前這個為自閉癥患者提供較少藥物選擇的領域中所取得的成果而受到鼓舞。

 “自閉癥的治療方案如此之匱乏，”伯里斯表示。“目前并沒有太多的藥物，并且獲批準的藥物都是治療癥狀的抗精神病藥物的化合物。”

 “我們的目標是調節由于該疾病而失調的基因。我們希望這將成為開發更貼近瞄準根源的治療方式的一個開端。”