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全球首款！又一罕見病實現口服治療
發布時間: 2025-07-09 來源: 藥時代

延遲三周，罕見病新藥終于獲批！

2025年6月13日，KalVista Pharmaceuticals宣布FDA推遲了對其遺傳性血管性水腫（HAE）口服藥物sebetralstat的審批決定，理由竟是“工作量大和資源有限”。

2025年7月7日，FDA批準KalVista旗下Sebetralstat（商品名：Ekterly）上市，用于治療≥12歲患者HAE的急性發作。

此前，HAE急性發作的急救治療主要依賴注射或靜脈輸注藥物，如賽諾菲的達那唑、CSL的Berinert等，但這類藥物存在給藥方式操作不便、需要特定儲存條件等臨床痛點，一定程度上影響了患者的依從性。

Sebetralstat的獲批，標志著HAE按需治療進入“口服時代”。受此消息影響，KalVista股價盤后大漲25.71%。

HAE是一種罕見遺傳病，為常染色體顯性遺傳，由緩激肽介導的血管性水腫，主要由C1酯酶抑制物 (C1-INH) 編碼基因SERPING1 突變導致C1-INH水平降低或功能缺陷導致。

而Sebetralstat作為一款新型口服血漿激肽釋放酶抑制劑，旨在通過抑制因C1INH突變導致的PKK-激肽系統過度激活來減少全身組織腫脹的發生，進而實現對HAE治療。

本次獲批，是基于sebetralstat關鍵III期KONFIDENT研究數據，結果顯示，300mg和600mg劑量的癥狀緩解時間均顯著快于安慰劑，兩組中位時間分別為1.61小時和1.79小時。

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