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國際新聞
治療阿爾茨海默病和帕金森病的全新蛋白降解療法;基因療法變革腎病治療……
發布時間: 2024-10-12     來源: 藥明康德

同時降解多種致病蛋白,新銳劍指神經退行性疾病

今日,Novo Holdings宣布推出Booster Therapeutics公司,這家生物技術新銳致力于開發一類全新蛋白酶體激活藥物,用于治療神經退行性疾病和其它疾病。Booster Therapeutics已完成由Apollo Health Ventures和Novo Holdings領投的1500萬美元種子輪融資。

蛋白酶體在清除細胞中功能異常的蛋白方面起到重要作用。Booster公司的獨特策略在于使用小分子藥物激活和恢復20S溶酶體的功能。這些溶酶體的自然功能就是直接識別和降解多種不同的錯誤折疊或受損蛋白。目前的靶向蛋白降解藥物只能夠一次降解一種靶點蛋白,激活20S溶酶體可以一次性清除廣泛的致病蛋白,適合用于治療由于多種蛋白病(proteinopathies)導致的復雜疾病。該公司的最初目標是聚焦于包括阿爾茨海默病和帕金森病在內的神經退行性疾病。

默沙東19億美元發掘炎癥疾病新靶點

Mestag Therapeutics公司日前宣布,已與默沙東(MSD)達成研發合作和許可協議,將利用其模擬成纖維細胞在人類疾病中病理作用的RAFT技術平臺,與默沙東共同發現炎癥疾病的創新靶點,用于開發新療法。

Mestag的技術平臺通過發掘成纖維細胞和免疫系統之間的相互作用,開發治療癌癥和炎癥疾病的創新療法。根據協議,默沙東擁有獲得針對合作發現的靶點進行進一步開發和商業化的權益。Mestag將獲得前期付款以及里程碑付款,總計可高達19億美元。

利用基因療法變革腎病治療,新銳完成1.05億美元B輪融資

Purespring Therapeutics公司日前宣布,已完成1.05億美元的B輪融資,獲得資金將用于推進其基于腺相關病毒(AVV)的基因療法管線,用于治療腎病。

新聞稿指出,該公司是首個利用AAV基因療法,在腎病模型中成功直接靶向足細胞(podocyte)的公司。足細胞在約60%的腎病中受到影響,該公司的技術平臺能夠將轉基因高效特異性遞送到足細胞中,為多種腎病提供了一種具有差異性的治療模式。

該公司的主打療法PS-002用于治療IgA腎病,融資獲得的資金將用于支持其1/2期臨床試驗的啟動。

囊獲潛在“first-in-class”抗體偶聯藥物,Ono達成研發合作

今日,Ono Pharmaceutical公司宣布,與LigaChem Biosciences達成研發合作和許可協議,獲得潛在“first-in-class”抗體偶聯藥物(ADC)LCB97,用于治療實體瘤。該公司同時將與LigaChem Biosciences合作,利用其專有的ConjuAll技術平臺開發新一代ADC。

LCB97是一款基于ConjuAll平臺開發的ADC,靶向L1細胞粘附分子,它在多種實體瘤中高度表達。LCB97在多種小鼠癌癥模型中已經表現出強力抗癌效果。

根據協議,Ono獲得開發、生產和商業化LCB97用于治療實體瘤的全球獨家權益,LigaChem Biosciences將獲得前期付款以及潛在高達7億美元的里程碑付款。

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