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DMD細(xì)胞療法即將遞交上市申請(qǐng)；RNA療法新銳開(kāi)辟抗癌新模式
發(fā)布時(shí)間: 2024-09-26 來(lái)源: 藥明康德

DMD細(xì)胞療法即將遞交生物制品許可申請(qǐng)

Capricor Therapeutics今日宣布，在與美國(guó)FDA完成近期會(huì)議后，該公司計(jì)劃基于現(xiàn)有的心臟數(shù)據(jù)和自然病史數(shù)據(jù)，為其在研細(xì)胞療法deramiocel（CAP-1002）遞交生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）相關(guān)心肌病患者。BLA申請(qǐng)預(yù)計(jì)在2024年10月啟動(dòng)遞交，并在2024年底完成全部提交。

Deramiocel是一種來(lái)源于健康人類(lèi)心臟的基質(zhì)細(xì)胞。它們通過(guò)釋放包含微RNA、非編碼RNA和蛋白的外泌體，改善DMD患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel還顯示出有效的免疫調(diào)節(jié)活性，可能促進(jìn)細(xì)胞再生。目前美國(guó)FDA已授予deramiocel再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定與孤兒藥資格。

此前公布的HOPE-2開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究數(shù)據(jù)顯示，接受deramiocel治療的患者評(píng)估上肢功能的指標(biāo)獲得統(tǒng)計(jì)顯著改善。

RNA療法新銳正式亮相，開(kāi)辟癌癥治療新模式

Aptadir Therapeutics（Aptadir）今日宣布正式成立，致力于開(kāi)發(fā)基于RNA的創(chuàng)新療法，治療難治性癌癥和遺傳疾病。

該公司的技術(shù)平臺(tái)基于一種能夠與DNA甲基轉(zhuǎn)移酶（DNMTs）相互作用的RNA分子。這些RNA分子能夠精準(zhǔn)地阻斷特定基因的異常DNA甲基化，重新激活先前由于高度甲基化而不表達(dá)的基因。某些基因高度甲基化是癌癥和遺傳性疾病的一個(gè)關(guān)鍵特征。通過(guò)重新激活特定基因，有望針對(duì)一些疾病的根本原因進(jìn)行治療，比如骨髓增生異常綜合征（MDS）和脆性X綜合征。

Aptadir的專(zhuān)有平臺(tái)能夠生成多種針對(duì)癌癥和遺傳病中被抑制基因的RNA分子，恢復(fù)其功能。該公司的首個(gè)研發(fā)項(xiàng)目Aptadir Ce-49正在開(kāi)發(fā)用于治療MDS，目標(biāo)是在2025年底進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段。

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