成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

當(dāng)前位置: 首頁(yè) > 新聞 > 國(guó)際新聞
國(guó)際新聞
一周內(nèi)第二款!致命疾病患者再迎FDA批準(zhǔn)療法
發(fā)布時(shí)間: 2024-09-26     來(lái)源: 藥明康德

今日,美國(guó)FDA宣布,批準(zhǔn)由IntraBio公司開(kāi)發(fā)的Aqneursa(levacetylleucine)上市,用于在成人和體重至少15公斤兒科患者中,治療尼曼匹克病C型(NPC)相關(guān)的神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。這是繼FDA宣布批準(zhǔn)Zevra Therapeutics旗下口服療法Miplyffa(arimoclomol)之后,一周內(nèi)批準(zhǔn)的第二款NPC療法。

NPC是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病,會(huì)導(dǎo)致逐漸加重的神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和器官功能障礙。該病由NPC1NPC2基因的突變引起,影響細(xì)胞內(nèi)膽固醇和其他脂質(zhì)的正常運(yùn)輸。患者的主要神經(jīng)損傷表現(xiàn)為語(yǔ)言、認(rèn)知、吞咽、行走和精細(xì)運(yùn)動(dòng)技能方面的障礙,平均壽命只有約13年。

Aqneursa治療NPC的安全性和有效性在一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、含安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)中得到評(píng)估。該研究共招募了60名患者。符合條件的患者需年滿4歲且確診患有NPC,并且至少有輕度與疾病相關(guān)的神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。在研究過(guò)程中,參與者可以接受酶抑制劑miglustat作為背景治療。

主要的療效終點(diǎn)是功能性共濟(jì)失調(diào)評(píng)定量表(fSARA)的評(píng)分。fSARA包括原SARA中評(píng)估的步態(tài)、坐姿、站立和語(yǔ)言障礙領(lǐng)域,并對(duì)如何評(píng)估應(yīng)答進(jìn)行了修正。平均而言,接受Aqneursa治療12周的參與者在fSARA評(píng)分上比接受安慰劑治療的患者表現(xiàn)出更好的結(jié)果。這一關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

Aqneursa是一種經(jīng)過(guò)修飾的氨基酸
,可通過(guò)單羧酸轉(zhuǎn)運(yùn)體有效穿越血腦屏障,進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng),確保藥物分布到所有組織。在細(xì)胞內(nèi),它已被證明能夠恢復(fù)線粒體功能和溶酶體功能。它還增強(qiáng)了小腦的葡萄糖代謝,進(jìn)而改善小腦的活動(dòng)。FDA曾授予這一療法孤兒藥資格,罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。 

代理服務(wù)
主站蜘蛛池模板: 邯郸县| 库车县| 宁晋县| 顺义区| 华宁县| 瑞昌市| 澳门| 栾川县| 苏州市| 乌兰察布市| 伊金霍洛旗| 施秉县| 通州市| 林周县| 荆州市| 临潭县| 宁国市| 班戈县| 柳河县| 汶川县| 晋城| 乐昌市| 景谷| 闽清县| 宜州市| 麦盖提县| 胶州市| 盐津县| 涞水县| 武城县| 攀枝花市| 专栏| 尚志市| 麻城市| 姚安县| 中西区| 芜湖市| 衡东县| 汕尾市| 瑞丽市| 梁河县|