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國際新聞
降低心衰指標64%,創新小分子療法早期臨床結果積極
發布時間: 2024-09-24     來源: 藥明康德

Edgewise Therapeutics日前宣布了在研療法EDG-7500在健康受試者中的1期臨床試驗和在阻塞性肥厚型心肌?。℉CM)患者中的2期臨床試驗CIRRUS-HCM的頂線數據。EDG-7500是一種創新口服選擇性心臟肌節調節劑,專門設計用于減緩早期收縮速度,并解決與HCM相關的心臟舒張受損問題。


在安慰劑對照的1期單次遞增劑量(SAD)試驗中(n=48),健康受試者接受了從5 mg到300 mg不等的單劑量EDG-7500。在多次遞增劑量(MAD)部分的試驗中(n=24),健康受試者每天一次服用25至100 mg的EDG-7500,持續14天。EDG-7500在SAD和MAD研究中均顯示良好的耐受性,未發現具有臨床意義的生命體征、臨床化學、血液學或心電圖方面的變化或趨勢。在廣泛的EDG-7500暴露范圍內,SAD和MAD受試者的左心室射血分數(LVEF)均未出現有意義的變化。

在CIRRUS-HCM的A部分中,阻塞性HCM患者接受了單次50、100或200 mg劑量的EDG-7500。接受100 mg和200 mg劑量的患者中,靜息左室流出道壓力梯度(LVOT-G)平均降低67%,誘發性LVOT-G平均降低55%。在接受100 mg或200 mg劑量的患者中,60%的患者在靜息時LVOT-G低于30 mmHg,誘發性LVOT-G低于50 mmHg。200 mg組單次EDG-7500治療還使NT-proBNP(一種心力衰竭關鍵生物標志物)平均降低了64%,顯示了該療法在治療包括非阻塞性HCM在內的舒張功能障礙疾病中的潛力。 

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