Viridian Therapeutics今天宣布,在研療法veligrotug(VRDN-001)在3期臨床試驗THRIVE中獲得積極頂線數據。VRDN-001是一種靜脈輸注的抗胰島素樣生長因子-1受體(IGF-1R)抗體,用于治療甲狀腺相關眼病(TED)。TED是一種自身免疫性疾病,特征為眼睛周圍及后方組織的炎癥、增生和損傷。
所有次要終點均具有高度統計學顯著性(p<0.0001)差異,并顯示出具有臨床意義的患者結局改善。包括54%患者的復視完全消除(安慰劑校正后數值為43%),64%患者的臨床疾病活動評分(CAS)降至0或1(安慰劑校正后數值為46%)。
Veligrotug用于治療慢性TED患者的THRIVE-2研究已完成全部患者入組,頂線數據預計將在2024年底公布。Viridian計劃在2025年下半年提交生物制品許可申請(BLA)。
TED是一種威脅視力的罕見進行性嚴重自身免疫性疾病。患者的癥狀包括眼球突出、復視、視力模糊、疼痛和面部畸形等,可能嚴重影響患者的生活質量。這是一種經常發生在甲亢患者身上的獨特疾病,病因是由于自身抗體激活了眼眶內細胞中IGF-1R介導的信號復合體。這種疾病分為幾個不同的階段,其中活躍期大約持續2-3年,缺乏有效的治療手段。而在疾病進入穩定期后,才能接受眼科手術進行治療。
Veligrotug是一種單克隆抗體,它以亞納摩爾級別的親和力結合和阻斷IGF-1R信號通路。其作用機制已在TED的臨床實踐中得到了驗證。
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