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Atsena Therapeutics日前宣布，在研基因療法ATSN-101治療攜帶GUCY2D雙等位基因突變引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期臨床試驗數據已在《柳葉刀》上發表。新聞稿表示，ATSN-101是首個用于治療LCA1患者的基因療法。

在這項臨床試驗中，所有15名確診的LCA1患者均接受了單側視網膜下注射，以確定不同劑量ATSN-101的安全性和初步療效。1/2期臨床試驗的主要終點是治療中出現的不良事件（TEAEs）發生率，次要終點包括全視場刺激測試（FST）和最佳矯正視力（BCVA），還進行了多亮度運動測試（MLMT）。

接受高劑量ATSN-101治療的患者中，暗適應FST評分獲得顯著改善，顯示治療眼與對照眼相比，評分改善了100倍。在接受治療第28天時就可以觀察到改善，并持續了12個月（p=0.012）。BCVA也有一定改善，高劑量組受試者在治療后12個月時平均在視力表上多看清8個字母（p=0.10）。在進行了MLMT測試的6名高劑量受試者中，3人在12個月時治療眼的MLMT測試評分達到了滿分。

所有不良事件的嚴重程度均為輕度（91%）或中度（9%），且TEAEs與先前視網膜下基因療法研究中報告的相似。沒有嚴重的TEAEs與ATSN-101相關，且大多數TEAEs與手術過程有關。眼部炎癥輕微，且通過類固醇治療可逆轉。

LCA1是一種單基因眼科疾病，導致視網膜功能的損傷。該病由GUCY2D基因突變引起，導致早期和嚴重的視力受損或失明。目前尚無LCA1的獲批治療方法。

ATSN-101是一種通過腺相關病毒5（AAV5）載體遞送的基因療法，在感光細胞中引入功能性人類GUCY2D基因。ATSN-101已經獲得美國FDA授予的罕見兒科疾病認定、再生醫學先進療法認定和孤兒藥資格，用于治療GUCY2D相關的LCA1。