成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Azer-cel：公布1b期臨床試驗數據

Imugene公司宣布，其現貨型同種異體CD19靶向CAR-T細胞療法azercabtagene zapreleucel（azer-cel）治療復發/難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（一種非霍奇金淋巴瘤）的1b期臨床試驗取得了令人鼓舞的初步結果。該研究針對的是接受自體CAR-T細胞療法治療后復發的DLBCL患者，所有患者在試驗前均接受過4-5線治療。截至目前，已有10名患者接受了azer-cel治療，A隊列的6名患者接受了azer-cel+清淋化療治療，B隊列的4名患者接受了azer-cel+清淋化療+白介素-2（IL-2）治療。

研究結果顯示，所有接受azer-cel和清淋化療的患者都顯示出可接受的安全性。此外，azer-cel+清淋化療+IL-2的治療在DLBCL患者中顯示出了臨床上有意義的療效和持續性。在所有接受治療的患者中，總緩解率為44%，其中3名患者達到了CR，1名患者達到了部分緩解（PR）。隊列B中獲得CR的兩名患者已分別持續緩解超過90天和120天。目前，B隊列的4名患者均仍在試驗中，1名患者在等待評估。

▲Azer-cel的1b期研究結果（圖片來源：參考資料[1]）

除了研究azer-cel在血液癌癥中的療效外，Imugene公司還計劃將azer-cel與其新穎的onCARlytics結合，用于治療實體腫瘤患者。

ATSN-101：公布1/2期臨床試驗數據

Atsena Therapeutics公司公布了其在研基因療法ATSN-101治療因GUCY2D雙等位基因突變引起的Leber先天性黑蒙患者的1/2期臨床試驗數據。ATSN-101是一種以腺相關病毒5（AAV5）為載體的基因治療藥物，通過視網膜下注射將功能性的人類GUCY2D基因引入光感受器。ATSN-101已獲得美國FDA授予的罕見兒科疾病認定、再生醫學先進療法認定和孤兒藥資格，用于治療GUCY2D相關LCA1。

該研究中，15名經過確認的LCA1患者接受了單側視網膜下注射，以確定ATSN-101的安全性和初步有效性。結果顯示，在高劑量組中，暗適應全視場刺激測試（FST）的平均變化為20.3 dB，這意味著接受治療眼睛的暗適應FST改善了100倍。這種改善在第28天時首次被觀察到，并持續了12個月（p=0.012）。在最佳矯正視力（BCVA）方面也觀察到輕微的改善，治療后第12個月時高劑量組的平均改善為0.16 logMAR，或相當于視力表上的8個字母（p=0.10）。

安全性方面，所有不良事件的嚴重程度均為輕度（91%）或中度（9%）。沒有報告與藥物相關的嚴重不良事件，且大多數治療伴發不良事件與手術過程相關。眼部炎癥為輕度，并可通過類固醇治療逆轉。

DYNE-251：公布1/2期臨床試驗的新數據

Dyne Therapeutics公司公布了其進行中的1/2期試驗DELIVER的最新臨床數據。該試驗旨在評估其在研抗體偶聯寡核苷酸療法DYNE-251在適合進行外顯子51跳躍治療的杜氏肌營養不良患者中的療效與安全性。DYNE-251由磷酸二氨基甲酰嗎啉寡核苷酸（PMO）與靶向轉鐵蛋白受體1（TfR1）的抗體片段（Fab）偶聯而成，TfR1在肌肉組織中高度表達。該療法旨在實現靶向肌肉組織遞送，促進核內外顯子跳躍，從而使肌肉細胞生成截短但功能正常的抗肌萎縮蛋白，目標是停止或逆轉疾病的進展。

此次公布的結果顯示，在接受DYNE-251治療后，多個隊列患者的抗肌萎縮蛋白表達達到前所未有的水平，且患者的臨床功能獲得改善。接受20 mg/kg劑量治療患者的平均絕對抗肌萎縮蛋白表達為正常值的3.71%（未根據肌肉含量進行調整），比接受每周一次標準治療的臨床試驗中所報告的0.3%高出10倍以上。接受20 mg/kg和10 mg/kg劑量治療的患者在多個臨床功能終點均有顯著改善，包括北極星步行評估（NSAA）、步速95百分位數（SV95C）、10米步行/跑步時間（10-MWR）、從地面起身的時間。在試驗6個月到12個月期間，10 mg/kg組患者在所有的指標中均顯示出持續改善?；谶@些積極數據和與監管單位討論的結果，Dyne正在準備啟動DELIVER試驗中的注冊性隊列。

VAX-31：公布1/2期臨床試驗數據

Vaxcyte公司宣布，其候選31價肺炎球菌結合疫苗VAX-31在一項針對1015名50歲及以上健康成人的1/2期臨床試驗中取得了積極的頂線結果?；谶@一積極結果，該公司已決定將VAX-31推進至成人3期臨床試驗。

在這項1/2期研究中，VAX-31在所有研究劑量中均顯示出良好的耐受性，并在整個六個月的評估期間展現了與獲批20價肺炎球菌結合疫苗相似的安全性。VAX-31在所有研究劑量中對所有31種血清型均表現出強勁的調理吞噬作用（OPA）免疫反應。在中劑量和高劑量下，VAX-31與獲批疫苗相比，針對兩種疫苗共享的20種血清型，均達到或超過了OPA反應非劣效性標準。高劑量的VAX-31與獲批20價疫苗相比，20種血清型中18種的平均OPA免疫反應更強，其中7種血清型的免疫反應顯著高于活性對照。對于VAX-31獨有的11種血清型，所有三種劑量與獲批20價疫苗相比均達到了優效性標準。

JNT-517：公布1/2期臨床試驗的新數據

Jnana Therapeutics公司公布了其在研療法JNT-517治療苯丙酮尿癥（PKU）成人患者的1/2期臨床試驗中的第二劑量組（150 mg，每日兩次）的試驗結果。JNT-517是一種針對苯丙氨酸（Phe）轉運蛋白SLC6A19的小分子抑制劑，為潛在“first-in-class”口服療法，適用于所有年齡段和基因型的PKU患者。

此次公布的150 mg組數據基于18名受試者，其中11人服用JNT-517，7人服用安慰劑，歷時28天。結果顯示，JNT-517在第14、21、28天將患者平均血液Phe水平較基線降低了60%（p<0.0001）。相比之下，之前研究的75 mg劑量組在相同時間段內的平均血液Phe水平降低了44%?；颊咴谟盟庨_始后7天內觀察到快速的療效，血液Phe水平顯著降低，并在28天的用藥期間持續維持。無論基線Phe水平或之前的PKU治療史如何，所有參與者均表現出顯著的療效。安全性方面，JNT-517耐受性良好，無嚴重不良事件，無臨床顯著的實驗室參數變化，除Phe外，未觀察到血液氨基酸的臨床顯著變化，與75 mg劑量組和1a期健康志愿者研究的安全性一致?；谶@些積極結果，該公司計劃在2025年初啟動關鍵性3期臨床試驗，評估JNT-517治療PKU的效果。

BX004：公布1b/2a期臨床試驗的新數據

BiomX公司公布了其用于治療銅綠假單胞菌（PsA）引起慢性肺部感染的囊性纖維化（CF）患者的固定多噬菌體組合療法BX004的1b/2a期研究的新數據。PsA是引起CF患者肺部感染和死亡的主要因素。BX004旨在靶向和破壞PsA。

此次公布的結果顯示，在研究的第一部分，接受BX004-A雞尾酒療法的受試者在第15天時，其痰液中的PsA菌落形成單位（CFU）/g的減少幅度較基線相比更大，而安慰劑組沒有這種效果。在試驗的第二部分，14%的BX004-A治療組受試者在第10天（治療結束）時痰液中的PsA培養結果為陰性，而安慰劑組的這一比例為0%。此外，在持續使用相同吸入抗生素且未更換或交替使用抗生素、正在接受elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor（ETI）標準治療、1秒用力呼氣量（FEV1）＜70%的肺功能較差的患者亞組中，BX004-A治療組患者的肺功能（以FEV1衡量）增加了5.66%，而安慰劑組則下降了3.23%。此外，所有接受BX004-A治療的受試者痰液中均檢測到了噬菌體，治療過程中未發現與治療相關的噬菌體耐藥性，也沒有嚴重的不良事件。

上一篇：近7000萬美元超額融資！新銳推進多款創新療.. 下一篇：肺癌疾病控制率達100%的TIL療法；使關鍵指..