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Haya的內部研發專注于一種針對非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM）的反義寡核苷酸，靶向一種叫做Wisper的lncRNA - 隨后在肺纖維化、急性呼吸窘迫綜合征和癌癥方面的項目 - 因此，與禮來的合作將其帶入了一個新的治療領域。

HAYA公司認為，暗基因組是藥物研發的一個巨大未開發領域。蛋白質只占基因組的不到2%，而且治療窗口小，安全隱患大，但暗基因組RNA具有 “極強的特異性”。

禮來近日在RNA領域動作不斷：先是斥資 7 億美元開設核酸研發中心，近日又與Genetic Leap達成高達 4.09 億美元交易，開發寡核苷酸藥物，以及這次與HAYA Therapeutics在lncRNA領域達成的最高10億美元的合作。

近年來，RNA療法已成為禮來最重要方向之一。2018年，禮來與專注于研發RNAi療法的Dicerna公司（已被諾和諾德以約33億美元收購）達成一項全球許可和研發合作，利用后者專有的GalXC RNAi平臺開發下一代RNAi療法，重點關注心臟代謝疾病、神經退行性疾病、疼痛領域潛在新療法的研發和商業化，雙方計劃合作目標超過10個靶標。

在禮來的RNA管線中，最值得期待的Lepodisiran，正是雙方合作開發的第2款RNAi療法，這是一款靶向LPA基因的小干擾RNA，其通過破壞肝臟中產生載脂蛋白(a)的mRNA來減少脂蛋白(a)[Lp(a)]的產生，正在被研究用于治療動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）。去年公布的臨床試驗結果顯示，單次注射lepodisiran便可使脂蛋白（a）——Lp（a）水平在近一年時間內降至檢測不到的水平。

此外，從技術類型的布局看，相比于其他大廠在近些年紛紛與mRNA、ASO、siRNA龍頭合作，禮來對核酸藥物的關注更傾向于更前沿的RNA技術，比如RNA編輯、小激活RNA (saRNA)，以及外泌體等新興遞送技術。

禮來目前在肥胖類別中名列前茅，憑借重磅炸彈的雙重 GIP/GLP-1 受體激動劑 Zepbound （tirzepatide），該藥在今年第二季度的銷售額飆升至 12 億美元，因為來自諾和諾德的市場領導者 Wegovy（semaglutide）顯示出勢頭放緩的初步跡象。

與 Haya 的合作進一步證明了禮來打算在 Zepbound 的基礎上，采用新的RNA治療方式，這些方式可以提供新的互補方法來實現減肥和糾正代謝失衡。

禮來作為開發代謝性疾病治療方法的領軍企業，重金押注RNA前沿技術，驗證以lncRNA為靶點治療慢性疾病的潛力，將有助于現有產品的迭代升級，進而幫助患者獲得更有效、更安全的新型疾病治療方法。