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Chroma Medicine日前在歐洲心臟病學會大會上發布了其PCSK9靶向表觀遺傳編輯器的最新臨床前數據，顯示出其卓越的效力、持久性和特異性。新聞稿表示，這些數據展現了該公司表觀遺傳編輯器的“best-in-class”潛力。

最新公布的數據顯示，Chroma的PCSK9靶向表觀遺傳編輯器在非人靈長類動物模型中，以1.0 mg/kg的劑量實現藥理飽和效果。一次治療可將血液循環中的PCSK9水平降低84%，LDL-C水平降低68%，這一效果可持續三個月。其他數據還顯示，該公司的表觀遺傳編輯器在體內單次給藥后，在轉基因小鼠模型中有效且長期降低PCSK9水平，效果持續一年以上。

Chroma的表觀遺傳編輯器將DNA結合結構域與表觀遺傳效應結構域偶聯，其中DNA結合域特異性地靶向需要沉默或激活的單個或多個基因，效應結構域則負責調控DNA的甲基化模式，控制染色質構象，并激活或抑制基因表達。這種方法不需切割DNA序列、或激活結果難以預測的DNA修復通路，避免因切割DNA序列產生的潛在副作用。