2024年9月5日，Vor Bio公布了正在進行的VBP101 1/2期研究的最新臨床數據，該研究正在評估接受基因編輯干細胞療法trem-cel和輝瑞Mylotarg（吉妥單抗）聯合治療復發性/難治性急性髓細胞性白血病患者的療效。這些數據顯示了可靠的移植、免受Mylotarg靶向毒性、Mylotarg治療窗口期的擴大以及患者獲益的早期證據。該公司打算在今年年底與FDA接洽，討論trem-cel聯合Mylotarg的關鍵試驗設計。受此消息影響，該公司股票價格在周四美股盤后交易中一度暴漲超70%。
trem-cel是由CRISPR/Cas9基因組編輯的造血干細胞和祖細胞（HSPC）組成的同種異體療法，在體外敲除造血干細胞的CD33基因，回輸到患者體內后將產生無CD33的健康細胞。這樣，靶向CD33的療法可以特異性殺傷腫瘤細胞而不會誤傷新產生的健康細胞，故而與靶向CD33的藥物聯用將會帶來更持久的抗腫瘤活性和安全性。該療法旨在替代復發風險高的AML患者的標準移植治療。
公布的數據包括18名接受trem-cel治療的患者，截至2024年7月19日數據截止日，其中10名患者接受了Mylotarg治療。數據顯示：移植可靠，100%的患者實現原發性中性粒細胞植入（中位數9天）和強勁的血小板恢復（中位數16.5 天）。CD33編輯效率高（中位數為89%，范圍為 71-94%），在第28天實現了完全的骨髓嵌合。
對血液系統具有保護作用，在使用0.5、1和 2mg/m2 的多種Mylotarg劑量時，中性粒細胞和血小板計數均能保持不變。
Mylotarg的治療指數擴大，Cmax低于已知毒性范圍，迄今為止，沒有與Mylotarg相關的SAE或LFT異常。
Bio公司首席醫學官Eyal Attar博士說：“我們對這些數據以及trem-cel與Mylotarg 聯用可能給患者帶來的潛在益處感到鼓舞，因為這種疾病即使在移植后也會出現極差的預后。有了這些數據，我們計劃探索注冊試驗，同時繼續尋求Vor Bio平臺的其他協同機會，如VCAR33ALLO和VADC45。”VBP101研究的研究者、南佛羅里達浸信會健康中心邁阿密癌癥研究所副所長兼血液與骨髓移植和血液腫瘤科主任Guenther Koehne博士說："到目前為止，這項試驗的數據支持了我對這種方法安全性的所有希望。我期待著在這項試驗中治療下一位高復發風險的患者，因為標準移植手術對他們的治療效果是有限的。"值得一提的是，Vor Bio還有一款同種異體CD33 CAR-T療法VCAR33ALLO，這是從美國國立衛生研究院（NIH）授權獲得的。迄今為止接受治療的三名患者的體內 CAR-T 擴增數據令Vor Bio備受鼓舞，所有患者的最低劑量均為1x106 CAR+細胞/kg。Vor Bio還宣布了一項新的臨床前資產VADC45，它在腫瘤學、基因治療和自身免疫性疾病方面具有許多潛在機會。此外，Vor Bio靶向CD45 ADC產品VADC45已獲得可靠臨床前數據，并正在推進IND授權研究，以便開展未來的1期研究。
