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推進豬腎臟移植進入臨床試驗，eGenesis完成1.91億美元融資

eGenesis今日宣布完成1.91億美元的D輪融資。獲得資金將用于推進該公司的核心在研產品EGEN-2784進入首個人體腎臟移植臨床試驗，同時也將用于推進其他管線項目并擴大生產規(guī)模。

eGenesis開發(fā)的人類兼容性供體器官有望成為一種可行的替代方案，以緩解可移植器官的短缺問題。該公司的EGEN-2784是用于腎移植的核心在研產品，包含三類基因編輯：敲除三個參與糖抗原合成、與超急性排斥反應相關的基因；插入七個與調節(jié)排斥反應的信號通路相關的人類轉基因，這些通路涉及炎癥、先天免疫、凝血和補體；使豬體內中的內源性逆轉錄病毒失活。2024年3月，eGenesis宣布成功完成世界首例將豬腎臟移植到活體患者體內的手術。

FDA接受偏頭痛小分子療法的新藥申請

Axsome Therapeutics今日宣布，美國FDA接受該公司為在研療法AXS-07重新遞交的新藥申請（NDA），用于急性治療偏頭痛。FDA預計將在2025年1月31日之前完成審評。

苯丙酮尿癥潛在“first-in-class”療法挺進3期臨床

Jnana Therapeutics今日公布了其在研療法JNT-517治療苯丙酮尿癥（PKU）成人患者的1/2期臨床試驗中的第二劑量組（150 mg，每日兩次）的試驗結果。數據顯示，75 mg和150 mg組均顯示出具有臨床意義、統(tǒng)計學上顯著的療效。JNT-517是一種針對苯丙氨酸（Phe）轉運蛋白SLC6A19的小分子抑制劑，為潛在“first-in-class”口服療法，適用于所有年齡段和基因型的PKU患者。基于這些積極結果，該公司計劃在2025年初啟動關鍵性3期臨床試驗，評估JNT-517治療PKU的效果。

• JNT-517在第14、21、28天將患者平均血液Phe水平較基線降低了60%（p<0.0001）。相比之下，之前研究的75 mg劑量組在相同時間段內的平均血液Phe水平降低了44%。

• 患者在用藥開始后7天內觀察到快速的療效，血液Phe水平顯著降低，并在28天的用藥期間持續(xù)維持。

• 無論基線Phe水平或之前的PKU治療史如何，所有參與者均表現出顯著的療效。

• JNT-517耐受性良好，無嚴重不良事件，無臨床顯著的實驗室參數變化，除Phe外，未觀察到血液氨基酸的臨床顯著變化，與75 mg劑量組和1a期健康志愿者研究的安全性一致。