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有潛力終生只需用藥一次,基因編輯新藥獲美國FDA臨床批準!銳正基因研發
發布時間: 2024-09-03     來源: 醫藥觀瀾

9月2日,銳正基因(Accuredit)宣布其自主研發的基于非病毒載體的體內基因編輯藥物ART001獲美國FDA臨床試驗許可,擬開發用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR) ART001目前正在中國開展臨床1期試驗。

 

ART001注射液由銳正基因研發,通過脂質納米顆粒(LNP將CRISPR基因組編輯組件遞送到肝臟,對TTR基因進行編輯,從而阻斷TTR蛋白的表達,從根源上避免產生淀粉樣物質異常沉積。

由于體內基因編輯藥物有潛力終生只需用藥一次即可停止病情進展甚至逆轉和”治愈“疾病,有望為患者帶來新的治療方法。此外,據銳正基因公開資料介紹,該公司開發的體內基因技術平臺以脂質納米顆粒(LNP)作為遞送載體不需使用病毒和細胞,有望大幅度降低新藥研發生產成本。


2024年6月,銳正基因在美國圣地亞哥舉行的2024年國際生物大會(BIO 2024)上發布了ART001的24周臨床研究數據,受試者在用藥4周后直至24周,高劑量組的外周TTR蛋白水平較基線平均下降超過90%。截至目前,所有受試者均已跟進36周或以上,藥效依然保持穩定。安全性方面,ART001所有受試者均未出現任何輸注相關反應。同時,在基因編輯產品最受關注的脫靶編輯安全性方面,ART001在幾十倍的飽和劑量下,未檢測到脫靶編輯。根據銳正基因新聞稿介紹,綜合安全性和藥效,ART001具備“best-in-class”的潛力。

 

公開資料顯示,銳正基因成立于2021年7月,是一家專注于非病毒載體基因編輯技術及其產品開發與商業化的創新型生物技術公司。在基因編輯領域,該公司多個產品管線正在穩步推進。其中,ART001(ATTR)和ART002(PCSK9)已進入人體臨床試驗階段。 

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