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Gain Therapeutics今天宣布其用于治療帕金森病（PD）的在研變構小分子GT-02287在1期試驗中獲得積極結果。分析顯示，該口服療法能夠穿越血腦屏障并與靶標結合，同時展現良好的安全性與耐受性。Gain Therapeutics預計在今年第四季度啟動該療法的1b期臨床試驗。

這項1期研究招募了72名健康志愿者，包含年齡不超過64歲的男性與女性受試者。數據截止后，對未設盲的數據進行評估時證實，在所有年齡（其中約15%年齡超過50歲）的受試者中，直至最高劑量水平的單劑量和多劑量GT-02287均展現良好的安全性與耐受性。

此外，研究并觀察到GT-02287存在于受試者的腦脊液中，并與外周靶標相結合。在具良好安全性與耐受性的口服劑量下，該藥物的血漿水平達到治療性水平，并顯示可抵達中樞神經系統并與靶標相結合，顯示GT-02287是潛在的PD療法，無論患者是否具有GBA1突變。

在研究結束時，未觀察到任何停藥或嚴重不良事件。

GT-02287是Gain Therapeutics的主要候選藥物，正在開發用于治療伴有或不伴有GBA1突變的帕金森病。GT-02287是一種口服變構蛋白調節劑，具有可穿越血腦屏障的小分子量。該藥物可恢復溶酶體蛋白酶葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的功能，該酶由于GBA1基因突變（與PD相關的最常見遺傳異常）或其他與年齡相關的壓力因素而發生錯誤折疊和受損。

在PD的臨床前模型中，GT-02287恢復了GCase酶功能，減少了聚集的α-突觸核蛋白、神經炎癥和神經元死亡，提高了多巴胺水平，改善動物的運動功能和認知能力，可能具有減緩帕金森病進展的潛力。此外，GT-02287顯著降低了血漿神經絲輕鏈（NfL）水平，這是一種神經退行性疾病的生物標志物。