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SpringWorks Therapeutics今天宣布，美國FDA已接受該公司在研MEK抑制劑mirdametinib的新藥申請（NDA），用于治療神經纖維瘤病1型相關的叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）的成人和兒童患者，FDA同時授予該申請優先審評資格。該申請的PDUFA目標日期為2025年2月28日。此外，歐洲藥品管理局（EMA）也已完成mirdametinib上市許可申請（MAA）的驗證。根據新聞稿，mirdametinib有可能成為用以治療NF1-PN成人患者的首個獲批藥物，并有望成為兒童NF1-PN患者的“best-in-class”療法。

遞交給美國與歐盟監管單位的上市申請均包含關鍵2b期ReNeu試驗的數據，該試驗評估了mirdametinib在2歲及以上NF1-PN患者中的療效與安全性。該試驗的主要終點是確認客觀緩解率（ORR），即通過核磁共振成像（MRI）測量并由盲法獨立中央審評（BICR）確認的目標腫瘤體積縮減≥20%。

截至2023年9月20日數據截止日，BICR確認的兒童患者客觀緩解率為52%，成人患者為41%。Mirdametinib治療顯示出深入而持久的緩解，并在患者報告的關鍵次要終點指標方面顯示出顯著改善。根據多個患者報告的結果，ReNeu試驗中的兒童和成人患者的疼痛、生活質量和身體功能較基線有統計學上的顯著改善。

Mirdametinib在試驗中總體耐受性良好，大多數不良事件（AE）為1級或2級。

Mirdametinib是一種口服變構小分子MEK抑制劑，靶向MEK1和MEK2。美國FDA和歐盟委員會均授予mirdametinib治療NF1的孤兒藥資格。此外，FDA還授予了該藥物快速通道資格，用于治療2歲及以上的NF1-PN患者。