8月14日，Syndax Pharmaceuticals和Incyte共同宣布，FDA已經批準Niktimvo（axatilimab-csfr）上市，用于治療慢性移植物抗宿主?。℅VHD）。本次獲批主要是基于AGAVE-201研究數據。AGAVE-201是一項隨機、開放標簽的II期臨床試驗，共納入241例既往接受治療后疾病進展的復發性或難治性活動性慢性GVHD成人和兒童患者，旨在評估不同劑量axatilimab（每兩周1次0.3mg/kg，每兩周1次1mg/kg或每四周1次3mg/kg）的有效性、安全性和耐受性。研究的主要終點是每個劑量組實現客觀緩解（ORR）的患者比例。結果顯示，所有劑量組均達到了主要終點，低中高劑量組的ORR分別為74%、67%和50%。在得到緩解的0.3mg/kg劑量組患者中，60%患者的病情在第12個月時仍然保持緩解。該人群的中位緩解持續時間尚未達到。而且，55%患者的癥狀在臨床意義上改善。此外，關鍵亞組患者的病情亦得到緩解，包括既往接受蘆可替尼（74%）、貝舒地爾（23%）、伊布替尼（31%）的患者。最常見的不良事件（AE）與靶向抑制CSF-1R產生的效應相關，并與既往研究一致。在總體人群中，超過20%患者的AE包括天冬氨酸氨基轉移酶、血肌酸磷酸激酶、脂肪酶、血乳酸脫氫酶、丙氨酸氨基轉移酶水平升高和易疲勞。嚴重不良事件（SAE）的發生率為42.3%（101例），其中15.5%（37例）患者因AE中斷治療。CSF-1R是一種細胞表面蛋白，被認為可以控制單核細胞和巨噬細胞的存活和功能。在臨床前模型中，靶向CSF-1R抑制信號傳導可以減少疾病介導巨噬細胞及其單核細胞前體的數量，這已被證明在慢性GVHD和特發性肺纖維化（IPF）等潛在疾病的纖維化疾病過程中起關鍵作用。Axatilimab是靶向CSF-1R的單克隆抗體。新聞稿指出，這是首個獲批靶向慢性GVHD炎癥和纖維化驅動因素的CSF-1R抗體。
