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今日，Avidity Biosciences宣布，在研抗體偶聯寡核苷酸療法delpacibart zotadirsen（del-zota），在適合接受外顯子44跳躍療法治療的杜氏肌營養不良癥（DMD44）患者中進行的1/2期臨床試驗EXPLORE44中獲得積極數據。Del-zota顯著提高患者抗肌萎縮蛋白的生產，最高達到了正常水平的54%。此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，與基線相比減少超過80%。Avidity公司表示，將與美國FDA展開討論，尋求加速批準這一療法的最佳途徑。

Del-zota已獲得美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格。FDA還授予了del-zota罕見兒科疾病和快速通道資格。

數據顯示，del-zota表現出強有力的骨骼肌遞送能力，骨骼肌寡核苷酸水平達到200 nM。外顯子44跳躍效率顯著增加37%，最高達到66%。抗肌萎縮蛋白生成顯著增加，平均增加正常水平的25%，最高達到正常水平的54%。肌酸激酶水平下降至接近正常水平，相比基線減少了超過80%。Del-zota顯示良好的安全性和耐受性，大多數治療出現的不良事件（AEs）在DMD44患者中為輕度或中度。