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今日，業界知名的年度生物技術猛公司（Fierce Biotech’s 2024 Fierce 15）榜單火熱出爐。這一榜單旨在展現業界具有創新精神的生物技術公司。上榜的公司極具多元性，所開發的治療模式包含細胞與基因療法、小分子藥物、放射療法等，亦包含癌癥、肥胖、神經退行性疾病等多種適應癥。下面讓我們來了解一下今年上榜的生物醫藥新銳。

新銳公司：Abdera Therapeutics

成立年份：2020

臨床專攻：利用核藥靶向難于治療的癌癥

Abdera Therapeutics專注于開發利用靶向抗體將放射性元素輸送到腫瘤靶點的新型放射藥物，該類藥物能夠調節其藥物代謝動力學以克服常規小分子或大分子蛋白的代謝局限，進而提高治療效果。

該公司在2023年完成1.42億美元的A輪和B輪融資。其靶向DLL3的在研療法ABD-147近日獲得美國FDA授予的快速通道資格，用于治療廣泛期小細胞肺癌，預計將在今年晚些時候啟動臨床試驗。該公司總裁兼首席執行官Lori Lyons-Williams女士曾在藥明康德“BOLD：創新引領，勇赴未來”系列第3期活動中提到：“放射性藥物的力量在于非常強大且有針對性的有效載荷。我們相信，在未來10年左右的時間里，放射性藥物將真正改變癌癥患者的治療方式。”

新銳公司：Ascidian Therapeutics

成立年份：2020

臨床專攻：開發RNA編輯療法

Ascidian是一家聚焦于在RNA層面上，替換帶有突變的外顯子，以治療各種人類疾病的公司。這一技術有潛力突破現有基因療法的局限，使靶向大型基因或多重突變基因成為可能。該公司的RNA外顯子編輯平臺結合了先進計算機生物學與高通量分子生物學篩選，設計出的一種創新RNA分子。所設計的RNA含有正確的RNA序列，并可與靶標信使RNA前體（pre-mRNA）相互作用，通過反式剪接（trans-splicing）取代RNA自身所帶有的突變外顯子，以達到治療的效果。

該公司進展最快的研發項目是針對ABCA4視網膜病的在研療法ACDN-01，即將進入1期臨床試驗。近日，該公司與羅氏達成一項總額高達約18億美元的研究合作與許可協議，兩家公司將共同發現和開發針對神經疾病的RNA外顯子編輯療法。

該公司在2023年10月完成5000萬美元的A輪融資。在2023藥明康德全球論壇上，該公司首席執行官Romesh Subramanian博士指出，RNA領域的技術開發需要時間。以其公司的核心平臺為例，“20年前，關于這個技術的描述只有短短幾行。”而這一領域的發展基于多種技術近20年來的發展，最終讓RNA療法具有成藥特征。談及RNA領域的未來，他表示這一領域仍然非常火熱，因為“人們想要為患者帶來影響”。

新銳公司：BigHat Biosciences

成立年份：2019

臨床專攻：利用機器學習指導新一代抗體療法開發

該公司的AI/ML模型能夠學習突變影響抗體分子特性的方式，并在BigHat的平臺上實現主動學習的閉環——每個工作單元完成一次從設計到表征的循環都能為下一個循環積累和提供信息，使團隊能在短時間內快速測試和改進設計的分子。

該公司在過去兩年里已與默沙東、艾伯維、強生達成研究合作，利用這一技術平臺開發新一代抗體和蛋白療法。

新銳公司：Cour Pharmaceuticals

成立年份：2013

臨床專攻：自身免疫性疾病

COUR Pharmaceuticals是一家處于臨床階段的生物技術公司，致力于開發治療自身免疫性和炎癥性疾病的療法。其潛在“first-in-class”的療法基于其專有的抗原特異性免疫耐受平臺，旨在對免疫系統進行重新編程，以解決免疫介導疾病的根本原因。來自多個臨床和臨床前項目的數據表明，COUR Pharmaceuticals的候選產品能夠誘導抗原特異性免疫耐受，具有治療多種自身免疫性和炎癥性疾病的潛力。

今年年初，該公司完成1.05億美元的A輪融資。其治療重癥肌無力的在研療法CNP-106已經獲得臨床概念驗證，它的2a期臨床試驗正在招募患者。

新銳公司：Excision BioTherapeutics

成立年份：2015

臨床專攻：利用CRISPR基因編輯技術治療HIV，乙肝病毒（HBV）等病毒感染

HIV，HBV等病毒感染難以被消滅的原因之一是病毒會將自己的DNA整合到人類細胞的DNA中，讓人類細胞成為病毒基因的儲存庫。這導致患者需要長期、甚至終身服用抗病毒藥物，防止潛伏病毒的復發。Excision BioTherapeutics公司的技術平臺利用CRISPR基因編輯技術，將整合到細胞DNA中的病毒DNA切除，從而達到潛在治愈病毒感染的目標。

該公司的主打在研療法EBT-101旨在切除HIV整合到人類細胞基因組中的前病毒（proviral）DNA。今年5月，該公司宣布EBT-101在1/2期臨床試驗中達到安全性的主要終點，以及生物分布和免疫原性的次要終點。新聞稿表示，這一積極結果為使用CRISPR技術治療傳染病提供了寶貴洞見。此外，其用于治療HBV和皰疹病毒的在研療法也表現出體內活性。

新銳公司：Fauna Bio

成立年份：2018

臨床專攻：肥胖癥，心肺疾病，神經退行性疾病

基于這些豐富多樣的數據集，Convergence整合了人類患者數據和能天然抵抗疾病動物的數據，構建了的生物醫學知識圖譜。接受這一知識圖譜的訓練，Convergence使用圖像神經網絡（Graph Neural Network）挑選藥物靶點。這種先進人工智能技術與獨特數據的結合，使快速發現創新靶點成為可能。

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