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1、摯盟醫藥宣布完成3.5億元B輪融資，推進抗病毒、中樞神經系統疾病等創新藥的臨床開發

今日，上海摯盟醫藥科技有限公司（以下簡稱“摯盟醫藥”）宣布完成3.5億元B輪融資，本輪投資由尚珹投資和達晨財智共同領投，紫曜基金、德屹資本、基石資本及達武創投跟投。據新聞稿顯示，本輪融資資金將用于其具全球獨家化學結構的乙肝病毒核衣殼抑制劑ZM-H1505R的2期臨床試驗、治療乙肝的免疫調節劑和治療癲癇、疼痛、抑郁的KCNQ2/3鉀離子通道開放劑的1期臨床試驗。值得一提的是，摯盟醫藥于去年11月完成2.3億元A輪融資。

摯盟醫藥創立于2017年，位于中國上海張江高科技園區，是一家臨床階段的生物醫藥公司，專注于抗病毒和中樞神經系統疾病的創新藥研發。在抗病毒領域，該公司目前著眼于乙型肝炎病毒（HBV），致力于為慢性乙型肝炎患者提供更加有效，安全和負擔得起的創新療法，最終實現乙型肝炎的治愈；在中樞神經系統疾病領域，該公司還致力于開發用于治療癲癇、神經性疼痛和腦卒中等的臨床急需藥物。

據官網資料介紹，針對肝臟疾病病因的復雜性，摯盟醫藥采用的策略是研發多種新穎且有效的直接抗乙型肝炎病毒（抗HBV）藥物，對HBV的生命周期進行多階段性和多方位的抑制。同時，通過使用新型免疫調節劑，恢復患者的免疫功能，最大限度地抑制HBV共價閉合環狀DNA（cccDNA）活性和清除病毒感染的細胞。

▲摯盟醫藥的在研管線（圖片來源：摯盟醫藥官網）

ZM-H1505R是摯盟醫藥針對HBV的研發管線中首個進入臨床的候選藥物，是一種HBV核衣殼抑制劑，擬用于治療慢性乙型肝炎病毒感染。該藥物已于2020年1月在美國獲批臨床，并于同年11月獲得中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可。目前，ZM-H1505R的1期臨床試驗仍在進行中。該藥物是一款具有全新化學結構的吡唑類核衣殼抑制劑，旨在被開發用于提高慢性乙肝的功能性治愈率。不同于其它在研的I型和II型HBV核心蛋白變構調節劑（CpAMs），ZM-H1505R通過干擾病毒核衣殼的正常形成和阻礙前基因組RNA（PgRNA）的包裝，而起到阻止乙肝病毒復制的作用，并有效阻斷HBV cccDNA的形成。此外，ZM-H1505R對于對I型和II型HBV核衣殼抑制劑具有耐藥性的突變病毒仍然具有良好的抗病毒活性。

另外，針對HBV感染可能導致的肝癌，摯盟醫藥目前正在研發OX40激動劑。 OX40（CD134）屬于腫瘤壞死因子受體（TNFR）超家族的一員，是主要表達在活化的CD4+T、CD8+T細胞表面的激活性受體。OX40配體與OX40受體結合可引發共刺激信號，增加炎性病變區域內T細胞和炎性細胞因子的產生，從而對抗癌細胞。此外，摯盟醫藥還研發針對腦卒中、癲癇（包括一般性癲癇和難治性癲癇）、神經性疼痛（如癌性疼痛）、抑郁癥等神經系統疾病的小分子創新藥。據官網資料介紹，CB03是新一代KCNQ2/3鉀離子通道開放劑，與美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）批準的第一個難治性癲癇藥物KCNQ2/3鉀離子通道開放劑瑞替加濱（Retigabine）相比，CB03具有更好的化學和代謝穩定性、抗癲癇活性、藥代性質及安全性。

摯盟醫藥創始人、CEO陳煥明博士代表該公司對新一輪投資者所給予的信任表示贊賞，同時對前幾輪投資伙伴在公司項目推進和團隊建設方面所給予的大力支持表示由衷的感謝。

2、正序生物宣布完成近3億元新一輪融資，加速推進血液科遺傳性疾病等基因治療藥物研發

近日，正序（上海）生物科技有限公司（以下簡稱“正序生物”）宣布完成近3億元的新一輪融資。本輪融資由禮來亞洲基金、博裕投資共同領投，該公司天使輪投資方聯新資本、萬物資本、紅杉中國、泰福資本共同參與。據新聞稿顯示，本輪融資資金將用于加速推進其新型堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）的產品管線研發和臨床轉化，并持續聚焦和積極推進研發管線的新藥臨床試驗（IND）申報與臨床研究等。2020年12月，正序生物完成4000萬元天使輪融資。

正序生物成立于2020年，總部位于上海，是一家運用新型基因編輯技術-堿基編輯治療人類疾病的高科技生物醫藥企業，專注于生物科技創新和開發突破性療法，造福人類健康。正序生物依托來自上?？萍即髮W、中國科學院和武漢大學的創始人科研團隊研究進展，致力于打造先進的基因編輯治療平臺，為解除遺傳性疾病、罕見病患者的病痛以及人類健康事業而奮斗。

今年5月，正序生物的四位創始人及其核心研發團隊，在國際知名學術期刊Nature Cell Biology發表了研究論文，創建了在全基因組和全轉錄組范圍內均無脫靶效應的新型高精準堿基編輯器tBE，并通過靶向編輯Pcsk9（前蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶Kexin-9）基因，利用雙AAV遞送系統在小鼠體內實現了精準高效的體內編輯，顯著減少了血清中PCSK9蛋白的含量，降低了約40%的總膽固醇含量。新聞稿顯示，該研究成果解決了堿基編輯技術在治療過程中存在的脫靶效應和體內遞送效率的兩大難題，為堿基編輯的臨床應用掃清了障礙，同時也為遺傳病、罕見病患者帶來了福音。正序生物將以tBE為基礎的平臺性技術，開展相關產品管線的臨床轉化研究，首條管線將聚焦于血液科遺傳性疾病的堿基編輯治療。

▲正序生物的在研管線（圖片來源：正序生物官網）

目前已知超過75,000種基因突變會導致人類疾病，如地中海貧血、杜興氏肌肉營養不良癥等。絕大部分由基因突變所導致的遺傳性疾病無藥可醫，而對于其中小部分病種，患者往往需要終生服藥，并承受藥物帶來的副作用和心理壓力。遺傳性疾病中約一半是由單堿基突變導致，這類突變難以利用傳統的基因編輯工具進行修復。據正序生物官網介紹，其堿基編輯技術通過“效應器”和“定位器”相結合，在靶向位點完成堿基轉換從而實現基因組編輯和改寫。這一技術不僅能夠在龐大的基因組中精準、永久地改變單個堿基對，還可以根據不同疾病的突變位點對其進行自由組合，為點突變引起的遺傳性疾病的治愈以及癌癥的免疫治療提供了新的可能。

禮來亞洲基金管理合伙人陳飛博士表示，“我們相信單堿基基因編輯手段將為全世界深受遺傳性疾病困擾但苦于缺乏有效治療方案的患者帶來新的機會和希望。正序生物由四位科學家共同創立，并在正序生物這個平臺上將各自的前沿研究成果實現了有機的整合和新的發展。我們很高興參與到正序生物發展的關鍵過程，將全力支持正序生物在單堿基基因編輯領域的探索和拓展，力爭為遺傳病患者早日帶來高效且安全的治療方案。”

博裕投資合伙人曹彥凌先生表示，“基因編輯是全球生物科技領域的革命性技術，其臨床轉化正在全球范圍內高速推進，在不同臨床適應癥領域展示了巨大的應用潛力。堿基編輯作為新一代的基因編輯技術，擁有更安全、更精確的顯著優勢。正序生物專注堿基編輯領域，擁有杰出的研發團隊與業界領先的核心技術原創能力。我們非?？春脡A基編輯技術的發展前景，并很榮幸能夠共同領投本次融資。我們將攜手公司團隊與各位新老投資人一同推動基因編輯行業的發展，盡早為中國和全世界的病患帶來更安全、更有效且經濟的治療手段。”

參考資料:
[1]摯盟醫藥完成3.5億元B輪融資，加速推進在研產品的臨床研究. Retrieved 2021-11-08, from http://www.core-biopharma.com/news/51.html
[2]摯盟醫藥的在研管線. Retrieved 2021-11-08, from http://www.core-biopharma.com/pipeline.html
[3]正序生物完成近3億元融資-加速布局堿基編輯療法新賽道. Retrieved 2021-11-08, from https://mp.weixin.qq.com/s/z3CkrHhR_Jw3IUZzdKQiBw
[4]正序生物的在研管線. Retrieved 2021-11-08, from https://www.correctsequence.com/pipelines